نسخة معدلة من المكالمة الجماعية أو العرض التقديمي لأرباح ATHX 7-مايو -20 ، 8:30 مساءً بتوقيت غرينتش

بلغت نفقات البحث والتطوير 12.1 مليون دولار للربع الأول من عام 2020 ، بزيادة قدرها 700000 دولار عن 11.4 مليون دولار تم إنفاقها في الفترة المماثلة في عام 2019. وترتبط الزيادة البالغة 700000 دولار بالزيادات في إمدادات البحوث الداخلية البالغة 700000 دولار ؛ تكاليف الموظفين 300000 دولار ؛ خدمات خارجية بقيمة 200.000 دولار ؛ تكاليف الاستشارات 100000 دولار ؛ تكاليف تعويض المخزون من 100،000 $؛ وغيرها من تكاليف البحث والتطوير 200.000 دولار ؛ مع هذه الزيادات يقابلها جزئيا انخفاض في التجارب السريرية وتكاليف تطوير عملية التصنيع بقيمة 900،000 دولار.

تختلف نفقات التطوير السريري والتصنيع السريري وتطوير عملية التصنيع بمرور الوقت بناءً على توقيت ومرحلة التجارب السريرية الجارية ، وحملات التصنيع للتجارب السريرية ومشاريع تطوير عملية التصنيع. نتوقع أن تزداد تكاليف التطوير السريري السنوية لعام 2020 مقارنة بعام 2019.

بلغت النفقات العامة والإدارية 3.5 مليون دولار للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2020 ، بزيادة قدرها 400 ألف دولار مقارنة بـ 3.1 مليون دولار في الفترة المماثلة في 2019. وتعزى الزيادة البالغة 400 ألف دولار في المقام الأول إلى زيادة تكاليف الموظفين والخدمات الخارجية وتكاليف تعويض المخزون. .

كانت الخسارة الصافية للربع الأول من عام 2020 هي 15.6 مليون دولار ، مقارنة بخسارة صافية قدرها 13 مليون دولار في الربع الأول من عام 2019. والفرق هو نتيجة الفروق المذكورة سابقًا.

خلال الأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2020 ، بلغ صافي النقد المستخدم في الأنشطة التشغيلية 12.1 مليون دولار ، مقارنة بـ 5.5 مليون دولار في الأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2019. في 31 مارس 2020 ، كان لدينا 32.7 مليون دولار نقدًا ومكافئات نقدية مقارنة إلى 35 مليون دولار في 31 ديسمبر 2019. من المهم أن نلاحظ أن رصيدنا النقدي وما في حكمه في 31 مارس 2020 لا يشمل استلام ما يقرب من 7 ملايين دولار فيما يتعلق بعملية ضمان Healios ، ولا يتضمن عائدات طرحنا العام الأخير ، والذي بلغ إجماليه 57.6 مليون دولار.

قبل أن أحول المكالمة إلى جيل ، كنت أرغب في معالجة مشاركة Athersys في برنامج Paycheck للحماية ، حزب الشعب الباكستاني ، الذي تم إنشاؤه كجزء من قانون CARES ، قانون مساعدة الإغاثة من فيروس كورونا ، والأمن الاقتصادي.

استنادًا إلى التوجيه الأولي الصادر عن وزارة الخزانة الأمريكية ، استوفت Athersys معايير الأعمال المؤهلة وتقدمت بطلب للحصول على قرض بقيمة 1.3 مليون دولار وتمت الموافقة عليه. بعد الموافقة على القرض ، أصدرت وزارة الخزانة إرشادات منقحة تشير إلى أن الشركات العامة قد لا تكون مؤهلة للحصول على قروض الشراكة بين القطاعين العام والخاص. ونتيجة لذلك ، لم نقبل القرض البالغ 1.3 مليون دولار ، وتم إرجاع العائدات إلى إدارة الأعمال الصغيرة.

مع ذلك ، سأحول المكالمة إلى جيل لتحديث الشركة. جيل؟

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [4]

————————————————– ——————————

شكرا ايفور. منذ مكالمة الأرباح الأخيرة التي أجريت قبل 7 أسابيع فقط ، تغير العالم ببعض الطرق ذات المغزى والمؤسف. في ذلك الوقت ، في منتصف مارس ، كان هناك ما يقرب من 180،000 حالة مؤكدة على مستوى العالم من عدوى COVID-19 و 7200 حالة وفاة مؤكدة للمرضى. حتى اليوم ، كان هناك أكثر من 3.85 مليون حالة مؤكدة لعدوى COVID-19 وحدث ما يقرب من 266000 حالة وفاة على مستوى العالم. وهذا يشمل 1.25 مليون حالة مؤكدة وحوالي 74000 وفاة مريض هنا في الولايات المتحدة.

من بين الحالات النشطة لعدوى COVID-19 على مستوى العالم ، يبلغ عدد المرضى الذين يعانون من مرض خطير أو خطير حاليًا حوالي 48000 ، وهو ما يمثل حوالي 2٪ من 2.27 مليون مريض مصاب بعدوى مؤكدة ونشطة. من بين 1.6 مليون حالة تم حلها بالكامل ، حيث إما أن المريض قد تعافى بنجاح و / أو خرج من المستشفى أو توفي المريض ، يبلغ معدل الوفيات التراكمي حوالي 17 ٪.

هنا في الولايات المتحدة وعلى الصعيد الدولي ، نفذت الحكومات الإقليمية والوطنية استراتيجيات تخفيف تهدف إلى إبطاء انتشار العدوى. وتشمل هذه تنفيذ سياسات المأوى في مكان العمل والعمل من المنزل ، والقيود المفروضة على السفر ، والإغلاق الإلزامي أو القيود التشغيلية الكبيرة للشركات والمرافق العامة والمدارس والمنظمات الأخرى. وقد أثر ذلك على حياتنا في الاقتصاد الوطني والعالمي بطرق لم يكن من الممكن تصورها لكثير من الناس قبل تفشي المرض. يبدو أن استراتيجيات التخفيف قد أبطأت انتشار الفيروس والتأثير المدمر للوباء ، ولكن هذا كان له تكلفة كبيرة للعديد من الأفراد والأسر. من الواضح أيضًا للجميع أن هذه المشكلة لن تختفي في أي وقت قريب.

في نهاية المطاف ، سيعتمد الحل والاحتواء على التطوير الناجح والتشخيص السريع والدقيق على نطاق واسع ، واللقاحات الفعالة التي تحمي الناس من العدوى ، والعلاجات المضادة للفيروسات التي تقلل من شدة وشدة COVID-19 والعلاجات الجديدة التي تمكن العلاج للمرضى الذين أصبحوا مرض خطير أو خطير. كل من هذه يمثل خط حرج في الدفاع ضد الفيروس. ومع ذلك ، يجب أن نتذكر أنه لن يكون هناك تشخيص دقيق بنسبة 100٪. لن يوفر أي لقاح حماية مثالية لكل من يتلقىه ، ولن تكون الأدوية المضادة للفيروسات أو التدخلات الأخرى فعالة في كل شخص يتم علاجه. نحن نفهم ذلك من عقود من الخبرة مع الأنفلونزا وغيرها من الفاشيات ، بما في ذلك الفيروسات التاجية التي تسبب السارس والتسبب في متلازمة الشرق الأوسط التنفسية. تعلمنا هذه التجربة أن هذه ستكون جميعها خطوات مهمة في الاتجاه الصحيح ، ولكن لا شيء يوفر الكمال المثالي ، وسوف نحتاج إلى اليقظة.

بعض المرضى سيظلون يعانون من مرض خطير أو خطير ، ولسوء الحظ ، سيموت بعضهم. هذا حيث نعتقد أن Athersys يمكن أن تحدث فرقًا. ينصب تركيزنا الحالي على علاج المرضى الذين أصيبوا بمرض خطير أو خطير بعد الإصابة بـ COVID-19 والذين يعانون من ARDS ومضاعفات أخرى تهدد الحياة.

يتم إعلامنا من خلال تجربتنا من عملنا السريري السابق الذي قدم دليلاً على أن إعطاء MultiStem للمرضى الذين يعانون من ARDS في غضون الأيام القليلة الأولى من التهوية قد يقلل بشكل كبير من الوفيات ، خاصةً في المرضى الأكثر خطورة ، ويحسن الوظيفة الرئوية ويساعد المرضى على تحقيق التنفس الصناعي الاستقلالية ، زيادة الأيام الخالية من أجهزة التهوية ، والأيام الخالية من وحدة العناية المركزة ، وتحقيق نوعية حياة أفضل بعد الخروج من المستشفى. بالإضافة إلى ذلك ، كما وصفنا سابقًا ، فإن هذه التجربة الاستكشافية قد استوفت تمامًا نقاط النهاية للسلامة والتحمل ، ولم يكن هناك علاج مرتبط بالأحداث السلبية الشديدة ، أو SAEs ، التي نُسبت سببيًا إلى MultiStem بعد إعطاء المنتج ، إما أثناء العلاج السريري الحاد التقييم ، التقييم السريري لمدة 28 يومًا أو المتابعة لمدة عام واحد.

كما أعلنا في مكالمة الأرباح الأخيرة ، بدأنا حوارًا مع هيئة البحث والتطوير الطبي الطبي المتقدم ، أو BARDA ، في أواخر شهر يناير ، ركز على إمكانية استخدام MultiStem كعلاج للمرضى الذين يعانون من ARDS نتيجة COVID -19. كما وصفنا سابقًا ، أدركت قيادة باردا عددًا من النقاط الرئيسية وأعربت عن تقديرها لها ، بما في ذلك: واحدة ، أنه لا يوجد علاج فعال متاح لعلاج ARDS وأنه السبب الرئيسي للوفيات بين المرضى الذين يعانون من اختلال وظيفي رئوي حاد. اثنان ، أن MultiStem يعمل من خلال آليات ليست ممرضة أو خاصة بالفيروسات ، وبالتالي ، قد يكون ذا صلة على نطاق واسع في الحالات التي تظهر فيها فاشيات فيروسية أو مسببة للأمراض التي تسبب التهابًا رئويًا حادًا و ARDS ؛ وثلاثة ، أنه على النقيض من الأدوية التقليدية أو البيولوجيا التي تعمل من خلال آلية واحدة للعمل ، يعد MultiStem علاجًا للخلايا الحية لديه القدرة على العمل من خلال آليات عمل متعددة.

في الأيام والأسابيع التي أعقبت مناقشاتنا الأولية مع BARDA ، تمت دعوتنا لتقديمها إلى فريق عمل CoronaWatch ، وتقديم معلومات أخرى ، ثم تقديم مقترح إلى BARDA يوضح مسار التطوير المقترح المتعلق بالأنشطة الرئيسية والميزانية.

نحن لا نزال نشارك بنشاط. ولكن بما أن هذه العملية مستمرة ونخضع لقيود معينة حتى تكتمل العملية ، فلا يمكننا تقديم تعليقات إضافية أو مزيد من التفاصيل في الوقت الحالي.

في موازاة ذلك ، عمل فريقنا بجد مع خبرائنا ومستشارينا السريريين ، ومنظمتنا البحثية التعاقدية وإدارة الأغذية والأدوية FDA لتحديد دراسة محورية لتقييم فعالية وسلامة إدارة MultiStem لعلاج المرضى الذين يعانون من ARDS الناجم عن COVID-19.

من المهم لكل شخص يستمع اليوم أن يفهم مدى سرعة تقدم الأشياء ومقدار العمل الذي تم إنجازه. في غضون أسابيع قليلة فقط ، صممنا الدراسة ، وقدمناها إلى إدارة الغذاء والدواء لمراجعتها ، وردنا على الأسئلة والتعليقات وطلبات الحصول على معلومات إضافية ، وحصلنا على إذن إدارة الأغذية والعقاقير للتجربة ، وفحصنا المواقع السريرية الأولية للدراسة ، وحصلنا عليها موافقة مجلس الهجرة واللاجئين ، بدأت بنجاح التجربة وأدرجت أول المرضى في الدراسة. تم تحقيق كل هذا في الوقت الذي كان فيه الإغلاق على مستوى الولاية ساريًا وخلاله عمل العديد من موظفينا عن بُعد. لقد تغلبنا على عقبات هائلة لإنجاز ذلك ، وأنا فخور للغاية بالفريق والأفراد المسؤولين عن تحقيق ذلك.

من المهم أيضًا أن يدرك الجميع أننا ما زلنا متفائلين جدًا بشأن المساهمة المحتملة التي يمكن أن نقدمها وتقنيتنا في مساعدة المرضى خلال هذا الوباء. ومع ذلك ، فهذه عملية مستمرة ، وهناك الكثير من العمل الإضافي الذي يتعين القيام به.

في غضون ذلك ، واصلنا تطوير مبادرات مهمة أخرى. كما أعلنا مؤخرًا ، حصلنا على إذن من إدارة الغذاء والدواء لبدء تجربتنا السريرية المخطط لها لعلاج مرضى الصدمات ، بالتعاون مع مركز جامعة تكساس للعلوم الصحية في هيوستن أو مركز UTHealth and Memorial Hermann Texas الطبي وبدعم من وزارة الدفاع ، MTEC ومؤسسة ميموريال هيرمان.

لقد واصلنا أيضًا تقديم تجربة MASTERS-2 Phase Clinical الجارية لدينا لعلاج المرضى الذين يعانون من السكتة الدماغية المنهكة ، على الرغم من الاضطرابات التي أثرت على العمليات الطبيعية ودعم التجارب السريرية في العديد من المستشفيات التي أبطأت أو حتى أوقفت العديد من التجارب.

لقد واصلنا دعم شريكنا في اليابان ، Healios ، حيث يقتربون من إكمال تجربتين سريريتين مهمتين. دراسة ONE-BRIDGE لتقييم إدارة MultiStem لعلاج ARDS وتجربة TREASURE لعلاج المرضى الذين يعانون من إعاقة ذات مغزى من حدوث السكتة الدماغية. صرح Healios علنًا أنهم يتوقعون إكمال التسجيل في كلتا التجربتين هذا العام.

كما قدمنا ​​مناقشاتنا الجارية مع الشركاء المحتملين الآخرين فيما يتعلق بالعمل المشترك لزيادة تطوير وتسويق MultiStem في المؤشرات الرئيسية والمناطق الجغرافية ذات الأهمية.

بالإضافة إلى ذلك ، قمنا أيضًا بتقوية مركزنا المالي بشكل مفيد. حدث هذا من خلال حدثين رئيسيين مؤخرًا. الأول هو القرار الذي اتخذه شريكنا ، Healios ، لممارسة أمرهم بالكامل لشراء 4 ملايين سهم إضافية من الأسهم ، مما أدى إلى أكثر من 7 ملايين دولار من العائدات ، كما وصف إيفور. والثاني هو التمويل الذي أكملناه مؤخراً والذي نتج عنه عائدات إجمالية قدرها 57.6 مليون دولار. عند الانتهاء من التمويل في أبريل ، كان لدينا ما يقرب من 89 مليون دولار في الميزانية العمومية ، وليس لدينا ديون. تضعنا هذه الأحداث في وضع مالي قوي ومستقر مع القدرة على المضي قدمًا في البرامج والمبادرات الرئيسية والعمل من خلال المعالم المهمة المهمة وخارجها.

في الختام ، ليس هناك شك في أن هذه بيئة تشغيل صعبة وصعبة للغاية للجميع ، بما في ذلك نحن والمتعاونون معنا والعديد من مقدمي الخدمات الرئيسيين الذين نعمل معهم ونعتمد عليهم. كان للوباء تأثير مدمر على الأفراد والأسر والشركات والمؤسسات الأخرى في جميع أنحاء الولايات المتحدة وحول العالم ، سريريًا واقتصاديًا. ولكن من نواح عديدة ، يعزز ذلك أهمية ما نحن ملتزمون به. على الرغم من كل الفوضى وعدم اليقين والعقبات ، فإن تركيزنا والتزامنا لم يتذبذب أبدًا ، وإيماننا بإمكانيات تقنيتنا لا يزال قويًا كما كان دائمًا.

أعتقد أن تقدمنا ​​منذ كانون الثاني (يناير) يظهر أننا نعرف كيف ننجز الأشياء الصعبة حتى في بيئة صعبة للغاية وظروف غير عادية وفوضوية. التزامنا بمساعدة المرضى في المجالات ذات الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها وتقديم قيمة كبيرة لمساهمينا لا يزال قوياً كما كان من قبل.

قبل أن أنتقل إلى معالجة بعض الأسئلة ، يسعدني أن أقدم إضافة حديثة إلى فريقنا التنفيذي ، Maia Hansen. انضمت Maia إلينا في مارس ومن آخر دور لها كشريك رئيسي في McKinsey & Company. تتمتع Maia بعقود من الخبرة في العمليات والتخطيط الاستراتيجي وإدارة سلسلة التوريد التجارية. من خلال الشراكة مع أعضاء آخرين في الفريق التنفيذي ، ستساعدنا Maia على الاستمرار في إنشاء وتنفيذ وتطوير القدرات التنظيمية التي تحتاجها Athersys بينما نواصل التقدم نحو التسويق التجاري المحتمل لمنتج MultiStem.

وبهذا ، أود أن أعرض مايا لفترة وجيزة. مايا؟

————————————————– ——————————

Maia Hansen، Athersys، Inc. – نائب أول ورئيس العمليات وسلسلة التوريد [5]

————————————————– ——————————

شكرا ، جيل ، ومساء الخير للجميع. كما ذكر جيل ، انضممت إلى فريق Athersys في منتصف مارس من هذا العام كنائب أول لرئيس العمليات وسلسلة التوريد.

قبل الانضمام إلى Athersys ، أتيحت لي الفرصة للتعرف على أعضاء فريق قيادة الشركة جيدًا وتطوير فهم لرؤية الشركة وأهدافها طويلة المدى ، وأنا متحمس جدًا لأن أكون الآن جزءًا من ذلك.

قبل الانضمام إلى Athersys ، كنت شريكًا رئيسيًا في شركة McKinsey & Company. على مدار 22 عامًا مع McKinsey ، عملت في العديد من الصناعات مع التركيز بشكل خاص على شركات علوم الحياة ، بما في ذلك شركات الأدوية الكبرى والشركات المصنعة والموزعة الكبيرة والصغيرة للجزيئات وشركات OTC وغيرها. لعبت أدوارًا قيادية مهمة في بناء ممارسات العمليات العالمية لشركة McKinsey وقيادة مكتب كليفلاند كمدير إداري. تشمل خلفيتي قبل McKinsey 4 سنوات كضابط في البحرية وخلفية تعليمية في الهندسة والأعمال.

يسعدني الانضمام إلى Athersys لعدة أسباب: العلاجات مفيدة للمرضى والأطباء في جميع أنحاء العالم. الشركة في نقطة مهمة في نموها ؛ وفريق القيادة موهوب ويركز على بناء ثقافة قوية ومجموعة دائمة من القدرات.

في الأسابيع الأولى لي في العمل ، جلبت تجربتي مع إدارة سلسلة التوريد ، والمصادر ، والتصنيع وتحليلات البيانات لدعم تقدم التجارب السريرية الناجحة والمساعدة في إعدادنا للاستعداد التجاري والنمو اللاحق. مع مرور الوقت ، أتطلع إلى العمل مع أعضاء آخرين في الفريق وبناء سلسلة توريد على المستوى التجاري ، من البداية إلى النهاية ذات جودة عالية وفعالة ومرنة.

مرة أخرى ، يسعدني أن أكون جزءًا من Athersys وأكون معك على المكالمة اليوم.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [6]

————————————————– ——————————

شكرا مايا. ومع ذلك ، نود أن نتناول أولاً بعض الأسئلة التي قدمها المساهمون قبل أن نفتحها للأسئلة من المحللين والمؤسسات الأخرى.

================================================== ==============================

أسئلة وأجوبة

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [1]

————————————————– ——————————

تتعلق المجموعة الأولى من الأسئلة بمناقشاتنا الجارية مع BARDA. سأل الناس عما إذا كنا ما زلنا نسعى للحصول على تمويل من BARDA ، ما هو الوضع. هل نعتقد أننا سننجح في هذا الجهد وكم سيستغرق؟

لقد تناولت بالفعل معظم هذه في تعليقاتي السابقة. ولكن لنكون واضحين ، ما زلنا نشارك بنشاط مع BARDA ، وما زلنا متفائلين ، لكننا غير قادرين على تقديم مزيد من التعليقات في الوقت الحالي.

يتعلق السؤال التالي بالنشاط الأخير من الشركات الأخرى التي طورت علاجات مبتكرة لعلاج COVID-19 أو المضاعفات ، بما في ذلك تلك التي تركز على تطوير مضادات الفيروسات ومضادات الالتهابات وحتى شركات العلاج الخلوي الأخرى.

بينما نراقب عن كثب مجموعة من الشركات والمبادرات الأخرى ، بما في ذلك ظهور بيانات ونتائج جديدة من التجارب ، فإننا لا نعلق عليها أبدًا. على عكس الآخرين ، نحن لا نعلق أو نشجع الملاحظات من استخدام تعاطف تعاطي العلاجات المحتملة. بدلاً من ذلك ، نحن ملتزمون بإجراء تجارب مصممة بشكل صحيح ، مزدوجة التعمية ، عشوائية ، يتم التحكم فيها بالغفل. هذه هي الطريقة الأكثر ملاءمة وموثوقية لتقييم العلاج بشكل فعال للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المحتملة أو أي موافقة تنظيمية أخرى وإتاحته لجميع الذين قد يحتاجون إليه بدلاً من بعض حالات الاستخدام الرحيمة.

نعتقد أن تقنيتنا لها أهمية وإمكانات فريدة في معالجة المرضى الذين يعانون من ARDS الناجم عن COVID-19 والمضاعفات الأخرى المحتملة أيضًا. كما نعتقد أن لدينا مزايا مهمة وقابلية للتوسع وقدرتنا النهائية على تقديم MultiStem كعلاج خلوي جاهز تجاريًا للمستشفيات والمرضى في جميع أنحاء العالم. كما وصفنا من قبل ، نحن ملتزمون بإجراء تجارب سريرية مناسبة لمزيد من تقييم فعالية وسلامة وتحمل MultiStem. ونحن شركة العلاج الخلوي الوحيدة التي لديها بيانات سريرية لعلاج ARDS من تجربة عشوائية ، مزدوجة التعمية ، يتم التحكم فيها بالغفل وأيضًا شركة العلاج الخلوي الوحيدة التي لديها تسمية Fast Track من إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج ARDS.

يتعلق السؤال التالي بأهلية المرضى لإجراء تجربة MACOVIA المستمرة لدينا. سأل الناس ، هل سيكون المرضى الذين تلقوا علاجات أخرى مؤهلين للتسجيل في تجربتنا؟

إذا كان المرضى مسجلين في دراسة سريرية أخرى تمنعهم من المشاركة في تجربة أخرى ، فلن يكونوا مؤهلين للتضمين في دراستنا. ومع ذلك ، فإن المرضى الذين تم علاجهم بموجب معيار الرعاية أو الذين تلقوا علاجات لا تمنع تطور المرض ، وتم الانتهاء من هذه العلاجات أو إيقافها ، بما في ذلك بعض العلاجات التي يمكن إعطاؤها على أساس الاستخدام الرحيم ، إذا كان المريض لاحقًا تم تشخيصهم بالـ ARDS ، ويتطلب التهوية ويفي بمعايير الاشتمال والاستبعاد الأخرى لدينا ، سيكونون مؤهلين للمشاركة. يعكس هذا اعتقادنا أنه يمكننا لعب دور فريد في علاج المرضى الذين أصيبوا بمرض خطير أو خطير من COVID-19 والذين يحتاجون إلى دعم التنفس الصناعي. كما يعكس اعتقادنا أن MultiStem يمكن أن تدار على أعلى مستوى من الرعاية ، وهو أمر ضروري عندما يستمر المرضى في التدهور ويصابون بمرض خطير أو خطير.

سأل أشخاص آخرون عن تأثير الاضطرابات التشغيلية في المستشفيات المشاركة في تجاربنا السريرية الجارية مثل MASTERS-2. على وجه التحديد ، هل ستؤثر هذه الاضطرابات على الخطوط الزمنية للدراسة؟

من الواضح أن العديد من المستشفيات قد تعطلت بسبب القيود التشغيلية التي تم تنفيذها في ضوء جائحة COVID-19. لقد أدركت إدارة الأغذية والأدوية FDA ذلك ، وكانوا عمليين للغاية فيما يتعلق بالسماح للشركات ومواقع الدراسة المشاركة بإجراء تعديلات في ضوء الظروف الصعبة التي تعمل فيها المستشفيات والموظفون السريريون والمرضى والشركات. وما زلنا ملتزمين بإكمال التسجيل في تجاربنا في أسرع وقت ممكن ، ونتوقع إكمال التسجيل في دراسة MASTERS-2 في وقت ما من العام المقبل. ولكن في هذه المرحلة ، من السابق لأوانه تحديد خط زمني دقيق أو تقدير.

لا تزال السكتات الدماغية تحدث ، وتستمر المواقع في دراستنا في تسجيل المرضى. يجب أن يدرك الناس أن العديد من المواقع السريرية تحد من المشاركة أو النشاط في التجارب السريرية في ضوء القيود الحالية والبيئة التشغيلية ، وهذا أمر مفهوم. لا يمكننا أن نقول متى ستعود الأمور إلى طبيعتها في بيئة المستشفى أو في أي مكان آخر. وبناءً على ذلك ، فإننا جميعًا نتخذها خطوة بخطوة.

مع ذلك ، نود أن نفتحها لبعض الأسئلة الإضافية من المحللين وغيرهم.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [2]

————————————————– ——————————

(تعليمات المشغل) وسؤالك الأول هنا يأتي من [Tom Litten] مع SMBC Nikko للأوراق المالية.

————————————————– ——————————

محلل مجهول ، [3]

————————————————– ——————————

مبروك على التقدم اولا. لذا سأحصل على واحدة أولاً ثم بضع متابعات هنا. لذا هل يمكنك توفير لون أكثر قليلاً على مجموعة الأمان ذات التسمية المفتوحة في تجربة ARDS ، تجربة COVID-19 (غير مسموع). وهل تخطط لتقييم السلامة في 4 و 24 ساعة بعد الجرعة كما تم في تجربة المرحلة الثانية من ARDS؟

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [4]

————————————————– ——————————

نعم. لذا تم تصميم مجموعتي الجرعات الصغيرة اللتين تقدمان الجزء الأولي من الدراسة لتأكيد السلامة في هذه المجموعة المميزة من المرضى لأننا لم ننظر أبدًا على وجه التحديد إلى مرضى COVID-19 حتى هذه المرحلة. وهذا شيء قمنا به في العديد من التجارب السريرية التي أجريناها سابقًا. إذن ، هناك عدة مرضى فقط في كل من هذين الفريقين الأوليين لتأكيد السلامة ، إذا أردت ، بمستويين مختلفين من الجرعات ننظر إليهما. وبعد المجموعة الأولى ، يراجع DSMB البيانات ، ثم ينتقلون إلى المجموعة الثانية ، ويفعلون نفس الشيء. ومن هناك ، نتقدم إلى الجزء الرئيسي من الدراسة ، وهو الدراسة المحورية الكبيرة العشوائية مزدوجة التعمية التي تسيطر عليها وهمي ، حسناً؟

وسننظر في نفس الأشياء التي نظرنا إليها سابقًا من حيث النظر إلى السلامة الحادة وأيضًا خلال فترة التقييم السريري الأساسي وكذلك جزء من المتابعة لمدة عام واحد. لذا فإننا نطبق مرة أخرى نفس الأساس المنطقي ، نفس الإطار التحليلي الذي نظرنا إليه سابقًا.

————————————————– ——————————

محلل مجهول ، [5]

————————————————– ——————————

حسنا حسنا. وبصرف النظر عن مجموعة الأمان تلك ، هل هناك أي عامل آخر لبدء الجزء الذي يتم التحكم فيه بالغفل من تلك التجربة؟ هل سننتظر مثل أشياء أخرى؟

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [6]

————————————————– ——————————

لن نكون مطالبين بانتظار أي شيء آخر. لذا ، بشكل أساسي ، القيام بذلك – إكمال هذين الفريقين الأولين سيكون بشكل أساسي ، من منظور تنظيمي ، كل ما سنحتاج إلى القيام به ، كل ما نحتاج إلى إكماله قبل أن ننتقل إلى الجسم الرئيسي في الدراسة.

————————————————– ——————————

محلل مجهول ، [7]

————————————————– ——————————

حسنا حسنا. عظيم. هذا مفيد. لذا أعتقد أن آخر واحد هنا. نظرًا لأن بعض المنافسين يطرحون تجاربهم الخاصة باستخدام ARDS هذا في COVID-19 ، هل ترغب في تجنب الموقع حيث تكون التجربة نشطة؟ مثل ماذا عن تعليقاتك على – هل هناك أي مخاوف بشأن التنافس مع – التنافس على المرضى؟

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [8]

————————————————– ——————————

نعم. إذن هذا سؤال جيد. لذلك من الواضح أن هناك الكثير من أنشطة التجارب السريرية الجارية هناك تركز الآن على علاج المرضى الذين يعانون من COVID-19. يركز بعض هؤلاء على المرضى الذين يتم إدخالهم إلى المستشفى ، لكنهم ليسوا بعد – ليس شرطًا بعد أن يتم تهويتهم. هناك تجارب أخرى مخصصة للمرضى الذين يعانون من مرض خطير. ولكن مرة أخرى ، ليس بالضرورة أن تكون على مروحة. قد يحصلون على أشكال أخرى من الدعم.

لذا فإن أحد الأشياء التي أعتقد أنها مهمة للناس أن يتعرفوا عليها ، أولاً ، هناك الكثير من المرضى في الوقت الحالي ، ويمكن أن يستوعب عددًا ذا مغزى من التجارب الجارية بنشاط. الشيء الآخر الذي أعتقد أنه من المهم أن يفهمه الناس هو أننا غمرنا بطلبات من المواقع السريرية التي ترغب في المشاركة في دراستنا لأنهم رأوا قوة بياناتنا والتأثير الذي نتج عنه دراسة المرحلة الثانية الاستكشافية التي أكملناها ، وكيف أظهرنا سلامة متسقة ودليلًا سريريًا مقنعًا على الفائدة ، والذي تدعمه بيانات المرقم الحيوي التي أنشأناها.

لذلك هناك الكثير من الاهتمام من حيث المواقع التي ترغب في المشاركة في تجربتنا. ومن الواضح أننا نوعًا ما في بداية العملية الآن. لقد تحركنا بسرعة لا تصدق ، كما كنت أصف مبكرًا ، لإعداد أول المواقع وتشغيلها. نحن في عملية نشطة مع مواقع إضافية نعمل معها ، ونستمر في اتخاذ خطوة واحدة في كل مرة من هناك. لست قلقة للغاية بشأن المنافسة فيما يتعلق بالمحاكمات الأخرى. سيكون هناك نشاط آخر مستمر هناك. لكني أحب موقفنا على حد سواء مما أعتقد أنه يمكننا تحقيقه علاجيًا ، ولكن أيضًا من منظور قابلية التوسع وحيث أعتقد أننا يمكن أن نكون تجاريًا. هذه هي قضيتنا القوية.

كما تحدثنا في الماضي ، كما تحدثنا عن بعض التقنيات الأخرى التي قمنا بتطويرها ، سواء كانت تقنية الدواء الوهمي أو أشياء أخرى ، لدينا خطة شاملة تدور حول تقديم هذا بطريقة قابلة للتطوير للمستشفيات في جميع أنحاء العالم. وأنا – أحد الأسباب التي تجعلني أعتقد أن مايا كانت كذلك – لا أريد أن أضع الكلمات في فمك ، يا مايا ، لكن أعتقد أن أحد الأسباب التي جعلت مايا متحمسة جدًا للانضمام إلينا ، ونفس الشيء بالنسبة لـ Ivor ، لأنهم استطاعوا رؤية أننا على أعتاب شيء مثير حقًا من حيث الأشياء التي فكرنا بها ، ونخطط لها وننفذها الآن من حيث القدرة على تقديم هذا بطريقة قابلة للتطوير ومتسقة وقوية للغاية. وأعتقد أن هذا يضعنا أمام الكثير من الأشخاص الآخرين هناك ، بصراحة ، لم يبدأوا حقًا في التفكير في بعض التحديات التي سيواجهونها عندما يقومون بهذا الانتقال.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [9]

————————————————– ——————————

سؤالك التالي يأتي من خط جايسون كولبرت مع داوسون جيمس.

————————————————– ——————————

جيسون هوارد كولبرت ، داوسون جيمس سيكيوريتيز ، قسم الأبحاث – مدير الأبحاث [10]

————————————————– ——————————

جيل ، مبروك. يجب أن تشعر بالارتياح لوجود الكثير من النقد في البنك. يبدو وكأنه زيادة كبيرة. أحد الأسئلة هو ، هل يمكنك التحدث قليلاً عن المؤسسات التي شاركت في الزيادة؟ وبينما نتطلع إلى التحول في الطب التجديدي ، أود أيضًا أن أطرح مجموعة من الأسئلة حول COVID في كل من الولايات المتحدة واليابان ، نتحدث قليلاً عما يمكن أن يكون مختلفًا ميكانيكيًا مقابل ما رأيته في تجربة ARDS السابقة مقابل علاج المرضى – مرضى COVID. في حين أن كلاهما يعاني من ARDS ، فإن طريقة وصولهما إلى هناك مختلفة جدًا. لنبدأ من هناك ، وسأقدم لك متابعة.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [11]

————————————————– ——————————

نعم. لذا بالنسبة للسؤال الأول ، فقد رأينا مشاركة جيدة جدًا في التمويل مع بعض المؤسسات عالية الجودة ، وبعضها إما كان له مناصب حالية في الأسهم أو مناصب سابقة في الأسهم ، وكان من دواعي سرورنا أن نرى ذلك. كما كنت – خلال تلك النافذة بالذات ، ولا يزال هذا صحيحًا إلى حد ما ، هناك الكثير من مدفوعات السوق والكثير من عدم اليقين على جبهة التمويل. وأعتقد أن العملية ، حتى في ظل هذه الظروف الفوضوية والصعبة للغاية ، سارت بسلاسة تامة.

من الواضح الآن ، مع كل التحديات في الخلفية ، كان علينا أن نحل لأشياء معينة وأن نكون عمليين ومرنين بشأن أشياء معينة. لكنني في الواقع راضٍ تمامًا عن الصفقة التي أبرمناها وكيف يعمل الفريق والمؤسسات التي نعمل معها لإنجازها معًا لتحقيقها في ظل ظروف غير عادية.

إيفور ، لا أعرف ما إذا كان لديك أي شيء تضيفه على هذه الجبهة.

————————————————– ——————————

Ivor Macleod، Athersys، Inc. – CFO [12]

————————————————– ——————————

لا نعم. سأردد ما قاله جيل. أنا أعتذر.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen، Athersys، Inc. – مؤسس مشارك ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي [13]

————————————————– ——————————

تفضل ، جايسون.

————————————————– ——————————

جيسون هوارد كولبرت ، داوسون جيمس سيكيوريتيز ، قسم الأبحاث – مدير الأبحاث [14]

————————————————– ——————————

لا انا افهم. إنها ظروف صعبة للغاية ، ولكن يبدو أنها زيادة أساسية أكثر بكثير من بعض الزيادة الأخرى التي رأيتها. ولذا فإن شعوري هو أن هناك انتقالًا يحدث في مجال الطب التجديدي. Maybe COVID is accelerating things in many industries and many sectors from working at home and maybe to regenerative medicine. And so maybe the raise is a little bit of a litmus test that we’re seeing that transition. And I guess that’s a good — sorry.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen, Athersys, Inc. – Co-Founder, Chairman & CEO [15]

————————————————– ——————————

No, I think you’re right about that. I think there is an important inflection. And I think it relates to what we’re doing specifically at Athersys, but I do think it applies a little bit more broadly than that. Now I’ll also point out that there are probably — there are some companies that are getting left in the wake of that. I mean there’s a lot of really difficult circumstances. And I know quite a few companies out there that would like to be able to raise capital and just aren’t going to be able to do it anytime soon.

I think one of the nice things about the situation that upon the completion of the raise and the other things that we’ve been able to do is, first off, from an operational perspective, we are in a stronger position than we’ve ever been in at both from a leadership team and throughout the organization in terms of the capabilities and the talent that we have. And the commitment is stronger or certainly as strong as it’s ever been, but I think people are just tremendously excited about what we can do.

From a financial position, we have the resources now to be able to do some of the things that we have to hold back on. And in fact, we got quite a few questions from people and said, “Why would you raise money now? Why?” Well, the short answer is that it was important for us to do that so that we could move more efficiently and get some of the really important things done while we’re continuing to have discussions with others about how they can tangibly support and accelerate our efforts in areas that are really important. Other institutions or partners that we’re engaged in discussions with, we didn’t want to have to wait for all of that and let the clock basically be working against us. So we used…

————————————————– ——————————

Jason Howard Kolbert, Dawson James Securities, Inc., Research Division – Director of Research [16]

————————————————– ——————————

No. You used to be a line ahead. Your ability to partner with a year to 2 years’ worth of capital runway, that changes the terms very dramatically, and we’d all much rather see an aggressive partnership that gives you the things you want to assure market penetration and do that from a position of strength and weakness. So I think that makes total sense. I also think — it’s interesting to me because I look at what’s happening in regenerative medicine and in ARDS, and I see a very sharp increase in valuation among all the players. I think the raise may have hiccupped you, but that’s very, very temporary, and that’s why it becomes so critically important to see what the effect is here among these patients. And of course, I’m a believer.

But I also see different sets of comorbidities that bring patients into a position where they’re on a ventilator. So can you talk a little bit about — I have a patient, they’re on a ventilator. They’re going through a cytokine storm. They’re getting flooded in their lungs. If I smash them with steroids, I can reduce the inflammation, but I’m not clearing the virus. So why is MultiStem different versus in my tool belt mechanistically to address specifically the inflammatory response in the lungs that are killing these patients, but without interfering with viral clearance?

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen, Athersys, Inc. – Co-Founder, Chairman & CEO [17]

————————————————– ——————————

نعم. That is a great question. So — and there’s kind of multiple layers to the answer, if you will. But — so first off, the administration of steroids or other kind of blunt instruments, immunosuppressives, have not worked. And in fact, in some cases, they’re making things meaningfully worse.

One of the things that we know about MultiStem is that these cells, they’re not just dialing down the hyperinflammatory cascade, which is a bit on overload in these patients. That’s what’s causing the complexity and the severe dysfunction in their lungs. But these cells are also stimulating other key mechanisms that are reparative in nature. So we know the B cells stimulate noninflammatory macrophages, for example or other cell types that help clean up the damage, restore structural integrity to the tissue that’s been compromised and restore balance to the immune system. So it’s dialing down the things that are really bad and dialing up the things that we need more of earlier in the disease process that otherwise wouldn’t happen on their own. And that makes it fundamentally different from traditional pharmaceuticals or you mentioned corticosteroids or other things that people would be — that have looked at.

And so I think that what we’ve realized is a couple of important things. One, the blunt-instrument-type approach is really are not effective, and they can, as I said, they can be counterproductive and even harmful in some cases. But the other thing that’s really interesting is there’s more and more evidence about a range of different types of complications that are being caused by the virus. In fact, there was a really good article today in the Wall Street Journal that talked about this at length and pointed to the impact on — not only on the pulmonary system, which is clearly driving a lot of the downstream cascade of things, but some of the other things that are happening. So for example, we see abhorrent clotting activity in these patients. It’s leading to strokes or microemboli and other things that are going on.

And the interesting thing is that, with MultiStem, we have meaningful evidence that shows that these cells can actually restore balance where it’s needed in a multidimensional way. It’s not just doing one specific thing, and then that’s it. The way it’s traditional pharmaceutical or, for example — I’m not trying to pick on IL-6, but cytokine inhibitor or IL-6 inhibitor or something like that would be. Those things may help. But they’re not going to provide an effective comprehensive solution. And I think the thing that makes cell therapy — and I know pretty sure of a quite here because you’ve written about this for years, and you pointed to this that the multidimensional effect of cell therapies is distinctive and critically important, particularly in these types of critical care situations where you need health fast and where you want to do more than just one specific thing.

So we have a lot of evidence and a lot of clinical data and a lot of mechanistic support, including biomarker data that shows that, when we administer MultiStem, they’re achieving all of those things. And that’s one of the reasons why we are so confident and we are so optimistic about the position that we’re in and, frankly, where we think we’re going to be in the not terribly far out future.

You asked earlier, part of the initial question #2 that you asked was about what’s going on in Japan, what’s going on here and what’s happening globally.

So obviously, this is something that’s become another focal point for our partnership with Healios. They announced not too long ago that they’re planning on running kind of a mini cohort, if you will, a few patients looking at COVID-19 as you start alongside the ONE-BRIDGE study that they’re actively working towards completing. And I think that they recognize and they appreciate, as do the clinical experts that they’re working with in Japan, although it’s not as big a problem in Japan as it is in other parts of the world. And that’s because of the culture and some of the practices over there that have maybe been natural factors mitigating the spread of the virus or mitigating some of the things that have gone on.

But nonetheless, it’s a problem everywhere. And I do think that there is a general recognition that — and I know the regulators are certainly interested in that because they just announced today that I think they were providing expedited emergency approval of remdesivir for — as a treatment option to try and get that out there so they can have an impact. These are all appropriate, and I think, encouraging steps that the regulators are taking because it bodes well for companies like us. Because as we generate more data and are able to really continue to strengthen our position. Frankly, I think they’re looking for things that can really have an impact on the critically ill side of things, in particular. And I think we’ve already shown that’s where we can have an impact. So we’re…

————————————————– ——————————

Jason Howard Kolbert, Dawson James Securities, Inc., Research Division – Director of Research [18]

————————————————– ——————————

You’re 100% right, except that things are much worse in Japan than what the U.S. media reports. You know that I’m very dialed in there, and we watch the Japanese media. So the opportunity to treat patients who are on ventilators in Japan is — it’s a huge opportunity, and I’m sure that the Japanese are very interested. So that could be a surprise.

And I think one of the other things you said that was so important was that the clinical time lines have not been decimated. And I know that Healios have been talking about hopes this year for both TREASURE and ONE-BRIDGE. And I think it’s more than reasonable to say you’ll reevaluate MASTERS, but there’s still hope here for data next year. So — and by the way, that, to me, makes the stock attractive because we get to see the outcome on COVID-19 potentially before we do on stroke. And I think that becomes transformative. So with that, coupled with cash and the management team, I’m so excited. Really look forward to continuing to watch the company evolve, right? It’s been a long road for all of us. And so I mean, I’m so glad that you’re there and you’re driving it.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen, Athersys, Inc. – Co-Founder, Chairman & CEO [19]

————————————————– ——————————

نعم. Well, thank you, Jason. We really appreciate the support.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [20]

————————————————– ——————————

Our next question comes from the line of Chad Messer with Needham.

————————————————– ——————————

Chad Jason Messer, Needham & Company, LLC, Research Division – Senior Analyst [21]

————————————————– ——————————

Great. And let me add my congratulations to just the unprecedented pace of progress. I guess that matches with the unprecedented times.

Wondering if you could maybe — since you’re out there on the front line with regulators and the government and the medical community, maybe talk a little bit about what you’re seeing about sort of the ecosystem of COVID drug development out there. I mean there’s a lot of unprecedented things happening and sort of the normal way of thinking about getting things done has been sort of been thrown out the window.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen, Athersys, Inc. – Co-Founder, Chairman & CEO [22]

————————————————– ——————————

Yes, yes. Well, I think, from a regulatory perspective, I can say that the FDA, in particular, has been incredibly engaged and remarkably responsive. They, as much as anybody, understand the need for speed, so to speak. And I mean, we were — as we were working together to finalize the protocol, we were going back and forth, sometimes several times a day with the FDA, either covering on specific points, answering questions or asking questions and getting very responsive feedback from them. So I just want to take one more opportunity to thank the FDA and the team. They redeployed a lot of effort internally to try and help expedite things.

Now I know some people are a little bit frustrated by that because as the FDA, just as hospitals and other institutions redeployed a lot of their internal personnel and resources to focus on the way that was occurring, it did come as something of an operational cost on other fronts. But I think we’re sensing now that at least some of that is now heading back in the other direction. And I think people feel like, okay, it’s been very challenging. There are obviously a lot of patients in the hospital. A lot of patients have gotten really sick. A lot of patients have got seriously or critically ill. But I think that the mitigation strategies have definitely had a positive impact. Some of the hospitals are beginning to kind of redeploy people back to where they were or where they need them to be on other fronts. And I personally see that as a real positive.

So in terms of the broader landscape, we’ve all had to make adjustments. And you’re absolutely right, Chad. I mean if you think about where we were just a little over 3 months ago, hardly anybody was thinking about the things that we’re all now talking about and living with every single day. And the fact that we’ve been able to move so quickly and get so much stuff done is a testament to, I think, the broader ecosystem’s willingness to work together, get things done that are critically important.

Now I will say on some of the clinical trial activity, there’s a fair amount of noise out there. There are some things that are out there that, frankly, don’t really make any sense, don’t really have a strong basis for putting resources into it or for putting a lot of muscle into those things. That is driven, I think, in some degree, by the sheer desperation that a lot of people have been experiencing is, loved ones or family members or people they know have gotten — become really sick, and they had to do things. But I expect that what’s going to happen over the next several months and even out further beyond that is that we’re going to start to see some clarity emerging from the things that have the strongest evidence base, the things that are the most rational and well founded. Those are the things that are really going to rise to the top.

Some of the things that we were hearing about just a few weeks ago that people were pointing to based on anecdotal evidence or things that at first might sound kind of promising, the evidence at the end of the day is what wins that argument. Sometimes those things might actually stand up and sometimes they don’t. But the point is that clinicians are not going to waste time with the things that don’t make sense. They’re going to emphasize the things that they see real promise in, real potential for. And that’s where I think we come out ahead. It’s not going to happen instantaneously, but I’m confident that’s where we end up.

————————————————– ——————————

Chad Jason Messer, Needham & Company, LLC, Research Division – Senior Analyst [23]

————————————————– ——————————

نعم. And I mean, absolutely, the conditions that got us here aren’t optimal, but there are some amazing things going on there and — that I find very encouraging. And you guys are definitely part of that. So appreciate it.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [24]

————————————————– ——————————

That concludes our Q&A session. And I’d — now I’d like to turn the call over to Dr. Van Bokkelen for closing remarks.

————————————————– ——————————

Gil Van Bokkelen, Athersys, Inc. – Co-Founder, Chairman & CEO [25]

————————————————– ——————————

Thanks, Casey. Well, as always, I’d like to thank everyone for taking the time to listen into the call today and for your continued support. We remain fully committed to advancing our programs and achieving our goals, and we look forward to making additional announcements and providing updates as we move forward from here.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [26]

————————————————– ——————————

شكرا لك. Ladies and gentlemen, this concludes today’s conference call. شكرا لمشاركتك. يمكنك الآن قطع الاتصال.