نسخة معدلة من مكالمة جماعية أو عرض تقديمي من SGMO 11-May-20 9:00 pm GMT

في هذه المكالمة ، نناقش إجراء مالي غير مبادئ المحاسبة المقبولة عموماً. نعتقد أن هذا الإجراء مفيد في فهم أدائنا المالي السابق ونتائجنا المستقبلية المحتملة. هذا لا يعني أن يتم النظر في عزلة أو كبديل لمقياس مبادئ المحاسبة المقبولة. يتم تضمين مقياس GAAP المقارن والمطابقات المتوافقة مع GAAP مع الإجراء غير المتوافق مع مبادئ المحاسبة المقبولة عمومًا والذي تمت مناقشته في هذه المكالمة في البيان الصحفي اليوم ، والذي يتوفر على موقعنا على الإنترنت.

والآن أود تحويل المكالمة إلى ساندي.

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [3]

————————————————– ——————————

شكرا لك ، مكدافيد ، ومساء الخير للجميع على المكالمة. عادة ، عندما أتحد مع فريق سانجامو التنفيذي لأتحدث معك عن أعمالنا كل ثلاثة أشهر ، فنحن في غرفة الاجتماعات في المقر الرئيسي في بريسبان ، كاليفورنيا. اليوم ، بسبب جائحة COVID-19 ، نحن جميعًا في مكاتبنا المنزلية ، أحد التعديلات العديدة التي اضطررنا جميعًا إلى إجرائها في هذه الظروف غير المسبوقة.

في سانجامو ، خلال الشهرين الماضيين ، عملنا معًا لتقليل أي تأثير للوباء على أعمالنا ، وأعتقد أننا في وضع قوي جدًا. في الشهر الماضي ، كان من دواعي سرورنا أن نعلن إغلاق اتفاقية التعاون مع Biogen لتطوير علاجات تنظيم الجينات لمرض الزهايمر ، ومرض باركنسون ، والأمراض العصبية والعضلية وغيرها من الأمراض العصبية. لقد تلقينا من Biogen 225 مليون دولار من عائدات بيع الأسهم و 125 مليون دولار إضافية من رسوم الترخيص مقدمًا. مع تلقي 350 مليون دولار من Biogen بالإضافة إلى 363 مليون دولار من الموارد النقدية التي أبلغنا عنها في الميزانية العمومية في 31 مارس ، نعتقد أن لدينا القوة المالية للتنفيذ في برامجنا التطويرية المملوكة بالكامل والشركاء بما يتجاوز العديد من المعالم الهامة ، بما في ذلك التقديم المحتمل لـ BLA لـ SB-525 للهيموفيليا A.

استجابةً لـ COVID-19 ، أعطت Sangamo الأولوية لسلامة الموظفين ورفاهيتهم مع تقدم الأعمال بشكل مسؤول. باتباع التوجيهات في أماكن الإيواء من السلطات الحكومية في منتصف مارس ، طلبنا من جميع الموظفين غير المختبرين العمل من المنزل. قمنا أيضًا بتنفيذ عمليات مختبرية معدلة وبروتوكولات أمان محدثة لمواصلة أعمال البحث والتصنيع المهمة مع حماية سلامة الموظفين والالتزام بتوجيه المسافة الاجتماعية. في المختبرات ، نقوم بتحديد أولويات المشاريع بشكل استراتيجي للحفاظ على عملنا على المسار الصحيح ، بما في ذلك التركيز على الأنشطة البحثية للبرامج الشريكة. نحن أيضًا ننفذ الأنشطة السريرية بحذر حتى لا نساهم بشكل غير ضروري في الضغط الحالي على نظام الرعاية الصحية مع البقاء على اتصال وثيق مع مواقع التجارب لحماية سلامة المرضى في تجربتهم.

ما زلنا متفائلين بأن منشأة التصنيع AAV في مقرنا الرئيسي في بريسبان سوف تعمل بحلول نهاية هذا العام. نتوقع أيضًا أن يتم افتتاح وحداتنا لتصنيع العلاج بالخلايا في بريسبان بكاليفورنيا وفالبون بفرنسا بحلول نهاية عام 2021. علاوة على ذلك ، نحن على اتصال منتظم مع شركاء CDMO لدينا ، وحتى الآن ، لا نتوقع أي COVID- 19 تأخيرات في التصنيع تتعلق بأنشطتنا.

على الرغم من تحديات البيئة الحالية ، فإننا نواصل السعي بنشاط لإقامة شراكات جديدة ، سواء الواردة إلى الوصول إلى التكنولوجيا الجديدة وكذلك صفقات الترخيص الخارجية مثل تلك التي أبرمت بالفعل مع Pfizer و Gilead و Sanofi و Biogen و Takeda. مثال مهم على الشراكة الواردة هو تعاوننا المعلن عنه مؤخرًا ، وهو ترخيص حصري مع Mogrify ، وهي شركة كامبريدج في المملكة المتحدة تعمل على تطوير تكنولوجيا تحويل خلايا جديدة لديها القدرة على العمل كمصدر خلية متجددة. بموجب شروط هذه الاتفاقية ، تهدف سانجامو إلى استخدام تقنية تحويل الخلايا المملوكة لشركة Mogrify لتطوير بروتين أصابع الزنك الخامل ، والعلاجات الخلوية باستخدام CAR-Treg باستخدام الخلايا T التنظيمية المستمدة من iPSC. سوف تنوع اتفاقية الترخيص هذه خياراتنا وتكمل جهودنا الحالية بينما نقوم بتطوير علاجات الخلايا التاجية CAR-Treg الجاهزة. نحن نعتقد أن هذا التعاون المثير لديه القدرة على تسريع تطوير وتصنيع علاجات Treg مصدر الخلايا المتجددة الجديدة.

نواصل أيضًا مناقشاتنا حول فرص الترخيص الخارجي. للتذكير ، فإن استراتيجيتنا للتعاون هي تطوير برامج تطوير مختارة بالشراكة مع شركات الأدوية الحيوية في المواقف التي نعتقد فيها أن الموارد المالية لشركائنا أو خبرتهم في المجال السريري والعلاجي قد تتيح تطويرًا أسرع وتوفر علاج جديد للمرضى.

قبل أن أحول المكالمة إلى الفريق ، أود أن أطلعك على بعض التحولات الأخيرة بين تقاريري المباشرة التي تعد جزءًا طبيعيًا من تطور Sangamo أثناء تقدمنا ​​في التطوير السريري والشريك الاستراتيجي. على مدى السنوات الثلاث الماضية ، أضفنا نواب الرئيس التنفيذيين لقيادة الصناعات التحويلية والقانونية والمالية والبحث والتطوير. في آخر تعييناتنا التنفيذية ، ونحن نتطلع إلى المستقبل ونستمر في الحاجة إلى خبرة وقدرات التطوير التجاري ، انضم مارك ماكلونج إلى سانجامو كرئيس تنفيذي للأعمال ويقود الآن التخطيط الاستراتيجي التجاري وإدارة التحالف وتطوير الشركات والأعمال. يتمتع مارك بمهنة تجارية رائدة رائدة ، بما في ذلك GSK و Onyx و Amgen في المجالات العلاجية التنافسية للغاية التي تتطلب معرفة علمية عميقة وحيث أدت المنتجات المبتكرة إلى تعطيل معايير الرعاية وحيث يحدث التطوير الناجح للمنتج نتيجة لدمج المريض بإحكام و رؤية الطبيب لبرامج التطوير السريري المتأخرة.

وسيغادر ستيفان بويسيل ، نائب الرئيس التنفيذي لاستراتيجية الشركة ، سانجامو في نهاية يوليو ويخطط للعودة إلى مشروع ريادي. انضم ستيفان إلى سانجامو في 2018 بعد أن استحوذنا على TxCell ، والآن سانجامو ، فرنسا ، التي قادها ستيفان كرئيس تنفيذي. نتج عن طاقته ورؤيته صفقة Biogen الأخيرة ، والتي تعد واحدة من أكبر صفقات التعاون قبل السريرية على الإطلاق في صناعة الأدوية الحيوية. ستستمر مساهمة ستيفان المؤثرة في سانجامو لسنوات عديدة.

مع ذلك ، سوف أحول المكالمة إلى مديرتنا الطبية بيتينا.

————————————————– ——————————

بيتينا م. كوكروفت ، Sangamo Therapeutics، Inc. – نائب الرئيس الأول والمدير الطبي [4]

————————————————– ——————————

طاب مسائك. في ضوء جائحة COVID-19 ، تعمل سانجامو بشكل وثيق للغاية مع جميع شركائنا في موقع التجارب السريرية لوضع خطط فردية لحماية سلامة كل مريض مسجل في دراساتنا وكذلك سلامة بيانات التجربة لدينا بشكل مستمر. بعد أن نضع خطة لكل مريض ، نعمل مع المواقع ومكاتب IRB لوضع الإجراءات المناسبة. في بعض الحالات ، كان شركاء موقع التجربة يقللون أو يوقفون العمل التجريبي السريري لإعادة توجيه القدرات والموارد إلى مرضى COVID-19. في مواقع أخرى ، لا يزال المرضى الذين يخضعون للتجارب السريرية يخضعون للفحص والتسجيل ، ولكن قد لا يتم تحديد الجرعات حتى يتم تحديد الوقت المناسب.

بالإضافة إلى تكييف عملياتنا السريرية مع هذا الوضع الجديد ، نحن ننفذ الإجراءات الآن حتى يتسنى لنا مع استئناف أزمة COVID-19 ، استئناف العمليات بأسرع ما يمكن وبكفاءة. للقيام بذلك ، نحن على اتصال وثيق مع شركائنا في الموقع التجريبي ونواصل تحديد المرضى المحتملين الذين قد يكونون مناسبين للتسجيل. في بعض الحالات ، نستخدم هذا الوقت أيضًا لتحسين عمليات العمليات السريرية بشكل أفضل والمشاركة مع الوكالات التنظيمية. نحن نعمل أيضًا بشكل وثيق مع شركائنا المتعاونين لتتبع حالة برامج التطوير المشتركة.

ننتقل الآن إلى بعض التحديثات السريرية ، بدءًا من SB-525 أو PF-07055480 الهيموفيليا A. لقد نقلنا عمليات دراسة المرحلة الأولى / الثانية ALTA المسجلة بالكامل إلى شركة Pfizer ، جنبًا إلى جنب مع IND في نهاية العام الماضي. نحن نعمل بشكل وثيق مع Pfizer لتحديد فرصة مناسبة هذا العام لتقديم تحديث للنتائج التي تم مشاركتها في ASH 2019 من مجموعة التوسع عالية الجرعة. تواصل شركة Pfizer استهداف جرعات المريض الأول في دراسة المرحلة الثالثة في H2 2020. وتعمل شركة Pfizer على تقليل أي اضطرابات محتملة في الجدول الزمني بسبب جائحة COVID-19 المستمر وتستمر في تجنيد المرضى في دراسة المرحلة الثالثة من الرصاص. قامت شركة Pfizer مؤخرًا بتحديث Clinicaltrials.gov ببروتوكول دراسة المرحلة الثالثة وأبلغتنا أنها تخطط لتقديم تحديثات إضافية حول تجربة المرحلة الثالثة في الوقت المناسب.

ننتقل الآن إلى علاجنا الجيني المملوك بالكامل ST-920 لمرض فابري. لقد نجحنا في فحص المرضى وتسجيلهم في دراسة STAAR ، ونحن ننتظر وقتًا آمنًا ومناسبًا لبدء جرعات المريض الأول.

بالتعاون مع شريكنا ، Sanofi ، نقوم بتقييم علاجات الخلايا المعدلة وراثيًا لاثنين من اعتلال الهيموغلوبين: ST-400 لمرض الثلاسيمية بيتا و BIVV003 لمرض الخلايا المنجلية. تم تصميم كل من ST-400 و BIVV003 للحث على تخليق الهيموغلوبين الجنيني. ويتحقق ذلك عن طريق الضربة القاضية المحسنة جينياً لمحسن erythroid المحدد لجين BCL11A ، الذي يشفر مكبراً قوياً لجين غاما غلوبين. في الثلاسيميا بيتا ، إذا تم التعبير عن الهيموغلوبين الجنيني بمستويات عالية بما فيه الكفاية ، فقد يحل محل مستويات غلوبين بيتا الغائبة أو الضعيفة. لقد سجلنا وجرّبنا 5 مرضى في الدراسة الفاشلة ، وتقييم ST-400 لمرض الثلاسيمية بيتا.

في مرض الخلايا المنجلية ، قد يزداد تخليق الهيموغلوبين الجنيني للمريض مع الهيموغلوبين الوظيفي ويساعد على خفض الهيموغلوبين المنجلي غير الطبيعي الذي يؤدي إلى أزمة مؤلمة في الخلايا المنجلية وميزات مرضية أخرى. قامت شركة Sanofi أيضًا بتسجيل المرضى في دراسة PRECIZN-1 ، وتقييم BIVV003 في مرض الخلايا المنجلية وتناول أول مريض العام الماضي.

سيتم مشاركة تحليل جديد لبيانات الدراسة عندما جمعت الدراستان عددًا كافيًا من المرضى والمتابعة. لن يتم علاج مرضى الثلاسيميا بيتا إضافية في دراسة فاشلة حتى يتم جمع وتحليل البيانات من كلتا الدراستين. وفي غضون ذلك ، ستواصل Sanofi تسجيل مرضى الخلايا المنجلية في دراسة PRECIZN-1. سنبحث عن الوقت المناسب لتقديم البيانات من كلتا الدراستين في تاريخ لاحق.

أود أن أختتم بالتطرق إلى بعض البرامج التي نراقبها عن كثب فيما يتعلق بالأثر المحتمل لـ COVID-19. نستمر في إحراز تقدم في الموافقات التنظيمية الإضافية لدراسة المرحلة الأولى / الثانية من STEADFAST ، وتقييم علاجنا الأول لخلية CAR-Treg في البشر TX200 في زراعة الكلى غير المتطابقة HLA-A2. نتوقع جرعة أول مريض في هذه الدراسة عام 2021.

ننتقل الآن إلى KITE-037 ، وهو منتج خيالي مضاد للخلايا CD19 CAR-T يتم تطويره بواسطة Kite ، وهي شركة تابعة لـ Gilead. أبلغتنا Kite أن هناك احتمالًا لتأخير مرتبط بـ COVID لبدء التجربة السريرية KITE-037.

سأقوم الآن بتحويل المكالمة إلى سونغ للحصول على نظرة عامة على النتائج المالية. سونغ؟

————————————————– ——————————

Sung H. Lee، Sangamo Therapeutics، Inc. – نائب الرئيس التنفيذي والمدير المالي [5]

————————————————– ——————————

شكراً لك يا بيتينا ، ومساء الخير للجميع. يسعدنا مشاركة نتائجنا المالية للربع الأول من عام 2020. وقد أبلغنا عن خسارة صافية قدرها 42.9 مليون دولار أو 0.37 دولار للسهم مقارنة بخسارة صافية قدرها 42.2 مليون دولار أو 0.41 دولار للسهم عن نفس الفترة من عام 2019. كانت الإيرادات 13.1 مليون دولار مقارنة بـ 8.1 مليون دولار لنفس الفترة في 2019.

تحول إلى النفقات. بلغت نفقات التشغيل غير المتوافقة مع مبادئ المحاسبة المقبولة عموماً ، والتي تستبعد تعويض المخزون ، 52 مليون دولار مقارنة بـ 47.4 مليون دولار في عام 2019. وكانت الزيادة في نفقات التشغيل مرتبطة في المقام الأول بنمو عدد الموظفين الإجمالي للشركة وتوسيع المرافق لدعم تقدم خطوط الأنابيب العلاجية لشركة Sangamo وقدرات التصنيع.

الانتقال إلى الميزانية العمومية. أنهينا الربع بمبلغ 363 مليون دولار نقدًا ، ومعادلات نقدية ، وأوراق مالية قابلة للتسويق. بعد نهاية Q1 ، تلقينا 350 مليون دولار من Biogen من بيع الأسهم ورسوم الترخيص المسبق. كما ذكر ساندي في وقت سابق ، نعتقد أن لدينا قوة الميزانية العمومية ليأخذنا من خلال المعالم الهامة للبحث والتطوير ، بما في ذلك أول إيداع محتمل لـ BLA لـ SB-525 للهيموفيليا A.

أنتقل إلى 2020 توجيه عام كامل. نحن نكرر توجيهنا المالي المشترك سابقًا ونتوقع مصروفات تشغيلية غير متوافقة مع مبادئ المحاسبة المقبولة عموماً ، والتي تستبعد نفقات تعويض المخزون المقدرة بـ 25 مليون دولار لتكون في حدود 245 مليون دولار إلى 260 مليون دولار في عام 2020.

في الوقت الحالي ، لا نتوقع أي تأثير مالي سلبي مادي من COVID-19 على إرشادات نفقات التشغيل. سنواصل مراقبة الوضع وتقديم تحديث في المستقبل. في غضون ذلك ، سنستمر في أن نكون حكامًا جيدين لرأس المال.

سأعيده الآن إلى ساندي لإبداء ملاحظات ختامية.

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [6]

————————————————– ——————————

شكرا لك ، سونغ. يمثل هذا الربع علامة فارقة مهمة مع إغلاق اتفاقية Biogen ، والتي عززت بشكل كبير ميزانيتنا العمومية وتمثل تصويتًا جديدًا للثقة في منصة الأدوية الجينومية المتمايزة للغاية من بروتين الزنك من شركة صيدلانية بيولوجية.

في هذه الأوقات غير المسبوقة ، لاحظت مرونة هائلة وقدرة على التكيف من موظفينا. وقد أدى ذلك إلى استمرار أعمالنا في التقدم ، بما في ذلك المناقشات الجارية لتطوير الأعمال ، والبحث المستمر والعمليات الفنية في مختبراتنا ، والشراكات المستمرة مع مواقع التجارب السريرية. نشعر بشعور كبير من الثقة في أعمالنا وفي قدرتنا على تجاوز أزمة COVID-19 بسبب قوة ميزانيتنا واستثماراتنا الاستراتيجية في البنية التحتية والخطط الحكيمة التي وضعناها لتسهيل عودتنا السريعة إلى عمليات أكثر طبيعية كما تهدأ هذه الأزمة.

المشغل ، نحن مستعدون للأسئلة.

================================================== ==============================

أسئلة وأجوبة

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [1]

————————————————– ——————————

(تعليمات المشغل) سؤالنا الأول يأتي من Maury Raycroft مع Jefferies.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [2]

————————————————– ——————————

السؤال الأول يتعلق فقط بالهيموفيليا A. لذا ، مع نشر تجربة المرحلة الثالثة على Clintrials.gov ، هل يمكنك التحدث أكثر عن التصميم في هذا الوقت ، بما في ذلك الجرعة ، واستخدام الستيرويد وما هي التقديرات والمدة التي سيستغرقها التسجيل في دراسة؟

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [3]

————————————————– ——————————

موريس ، شكراً على سؤالك. كما يمكنك أن تتخيل ، فإن تجربة المرحلة الثالثة هي تحت سيطرة شركة Pfizer وتواصلها ، وسوف يقدمون جميع الإعلانات حول تصميم التجربة ، ونريد احترام تلك العلاقة معهم. كل ما قالوا لنا حتى الآن يوجهون المحاكمة إلى الأمام كما هو مخطط لها. إحدى مزايا شراكتنا مع شركة Pfizer هي أنها منظمة عالمية يمكنها أخذ التجربة إلى حيث يتوفر المرضى وحيث يكون تأثير COVID أقل. لذلك نتطلع إليهم لمشاركة المزيد من المعلومات معك مع تقدم العام.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [4]

————————————————– ——————————

فهمت. فهمت. ثم بالنسبة لفابري ، ذكرتم من قبل أن لديك أعطال في شاشة المريض أكثر مما توقعت في البداية. أتساءل فقط إذا كنت قد نفذت تغييرات معايير التسجيل. وهل كان هؤلاء يساعدون؟

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [5]

————————————————– ——————————

بيتينا ، هل يمكنك التحدث إلى ذلك؟

————————————————– ——————————

بيتينا م. كوكروفت ، Sangamo Therapeutics، Inc. – نائب الرئيس الأول والمدير الطبي [6]

————————————————– ——————————

نعم بالطبع. لذلك كنا نبحث في تنفيذ بعض التغييرات. وكما لاحظت من الرسالة اليوم ، فقد قمنا بالفعل بتسجيل المرضى في دراسة Fabry. الآن بالطبع ، خلال جائحة COVID ، نكون حذرين للغاية فيما يتعلق بتقييم أفضل توقيت للجرعات في الموضوع الأول. لكننا حصلنا على زيادة ، مما أدى إلى دمج المرضى في الدراسة.

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [7]

————————————————– ——————————

وبيتينا ، هل تشعر أن التغييرات التي أجريتها على البروتوكول سمحت بذلك ويسرت ذلك؟

————————————————– ——————————

بيتينا م. كوكروفت ، Sangamo Therapeutics، Inc. – نائب الرئيس الأول والمدير الطبي [8]

————————————————– ——————————

بالضبط. بالتأكيد ، بالتأكيد.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [9]

————————————————– ——————————

حسنا. ثم كان آخرها سريعًا فقط – يتساءل عما إذا كان لديك خطط رسمية لإجراء خزعة كلوية لتقليل Gb3 في هذا الجزء الأولي من الدراسة. أو هل يمكن أن يأتي ذلك لاحقًا؟ ربما إذا كان بإمكانك التحدث أكثر عن الخطط.

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [10]

————————————————– ——————————

لم نناقش خططنا لـ Gb3 وخزعة الكلى. كما يمكنك أن تتخيل ، هذه مشكلة معقدة حول فائدة المريض وخطر الخزعة الكلوية. نحن نقدر جدًا إدارة الأغذية والأدوية التي تحاول تصنيع الأدوية لـ Fabry ، والوصول إلى المرضى في أسرع وقت ممكن من خلال السماح بالتسجيل بشكل أسرع مع الخزعة الكلوية ، ونحن على دراية كبيرة بذلك ونقوم بدمجه في خططنا.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [11]

————————————————– ——————————

سؤالنا التالي يأتي من جينا وانغ من باركليز.

————————————————– ——————————

Huidong Wang ، بنك باركليز بي إل سي ، قسم الأبحاث – محلل أبحاث [12]

————————————————– ——————————

لدي سؤالان. الأول يتعلق بالهيموفيليا A والسؤال الثاني بخصوص مرض فابري. بالنسبة للهيموفيليا A Update ، أفهم أن شركة Pfizer أكدت على أهمية البيانات لمدة 18 شهرًا. بعد متابعة ASH الأخيرة ، هل من العدل أن نقول إن الربع الرابع من هذا العام سيكون على الأرجح توقيتًا جيدًا لعرض البيانات؟ بالنسبة لمرض فابري ، ذكرت أنك سجلت العديد من المرضى. أتساءل فقط كم عدد المرضى؟ وأيضا ، هل لا يزال من الممكن تقديم البيانات الأولية بداية العام المقبل؟ أيضا ، هل يمكنك تذكيرنا بالجرعة الأولى لمرض فابري؟

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [13]

————————————————– ——————————

لذا دعني أتناول السؤال الأول قبل أن أنقلك إلى بيتينا ، ولكن أحذرك من أننا لم نتحدث عن الجرعة الأولى حتى الآن. ولكن إذا تمكنت من إجراء الهيموفيليا A ، لسوء الحظ ، فإن العالم – يتحرك الوقت بنفس المعدل فقط ، ويخرج المرضى الآن إلى نقطة 18 شهرًا فقط ، وهذا مرض ضعيف جدًا ، وسيستغرق ذلك طوال الوقت من – هذا والربع التالي لغالبية المرضى للوصول إلى نقطة 18 شهرا. لذا ستقود شركة Pfizer جميع الاتصالات كجزء من الصفقة لانتقال مثل هذا. أنت توافق على الشركة التي ستقود جميع الاتصالات ، وهذا في أيدي شركة Pfizer ، وسيقررون متى يكون لديهم بيانات سيشاركونها معك جميعًا. أعلم أن هذا أمر محبط ، ولكن يجب أن تكون شركة واحدة تقود ذلك.

وبيتينا ، هل يمكنك التحدث عن تسجيلنا في Fabry؟

————————————————– ——————————

بيتينا م. كوكروفت ، Sangamo Therapeutics، Inc. – نائب الرئيس الأول والمدير الطبي [14]

————————————————– ——————————

نعم. إطلاقا. فيما يتعلق بفابري ، لمعالجة سؤالك الأخير أولاً ، سنعرض البيانات بعد أن نكمل تصعيد الجرعة عبر المجموعات النموذجية الثلاثة الموجودة لدينا في بروتوكولنا. نريد أن نتأكد من أننا نقدم مجموعة بيانات ناضجة يمكن أن تمثل سلامة وفعالية ST-920. وفيما يتعلق بالجرعات التي نخطط لاختبارها ، فقد قلناها منخفضة ومتوسطة وعالية. سنكشف عن جرعات محددة في نقطة مناسبة في المستقبل. ما يمكنني قوله هو أننا تعلمنا الكثير عن AAV6 من خلال برنامج الهيموفيليا A SB-525. وقد أدخلنا تعديلات على البروتوكول في برنامج Fabry لأخذ تلك الدروس وأيضًا إرشادات إدارة الغذاء والدواء في الاعتبار. لذلك نتطلع إلى مزيد من التحديث حول هذا الأمر في المستقبل.

————————————————– ——————————

Huidong Wang ، بنك باركليز بي إل سي ، قسم الأبحاث – محلل أبحاث [15]

————————————————– ——————————

حسنا. كم عدد المرضى المسجلين بالفعل؟

————————————————– ——————————

بيتينا م. كوكروفت ، Sangamo Therapeutics، Inc. – نائب الرئيس الأول والمدير الطبي [16]

————————————————– ——————————

أعتقد أننا لا نكشف …

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [17]

————————————————– ——————————

نعم بالضبط. نحن لا نكشف ذلك. ولكن لدينا مرضى مسجلين. لدينا اهتمام من المواقع. وهي فقط مسألة اختيارنا لجرعة المريض الأول. أنا متأكد من أنك ستوافق على أننا بحاجة إلى الاختيار بحكمة لأن المرضى سيضطرون للحضور للمراقبة ، ونريد التأكد من أنهم آمنون وأن الخدمة الصحية ليست مضغوطة.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [18]

————————————————– ——————————

سؤالنا التالي يأتي من ويتني إيجيم من غوغنهايم.

————————————————– ——————————

ويتني جلاد إيجم ، شركة جوجينهيم للأوراق المالية ، قسم الأبحاث – محلل أول للتكنولوجيا الحيوية [19]

————————————————– ——————————

كنت أرغب في متابعة فابري. لذا أعتقد ، أولاً ، هل يمكنك أن تعطينا أي لون لمعايير الدخول التي تم تعديلها من هذا النوع من التسجيل الميسر؟ مجرد فضول إذا استطعنا معرفة المزيد هناك. ثم السؤال الثاني هو على نقاط النهاية. ذكرت أنك لن تقدم البيانات حتى يكون لديك مجموعة بيانات كاملة. أظن ماذا يعني ذلك من حيث المتابعة؟ ونوع من نقاط النهاية التي تتبعها؟ أم أن هذا النوع من التفكير في السلامة لمدة 12 شهرًا ينعكس على التجارب العيادية.

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [20]

————————————————– ——————————

شكرًا لك ويتني ، على سؤالك. لم تكن المعايير التي قمنا بتعديلها أشياء تتعلق بمعايير الأجسام المضادة مثل أشياء العلاج الجيني. لقد كانوا أكثر فهمًا لما يبدو عليه مرضى فابري وما هو المرضى المناسبون للدراسة. في كل مرة تدخل شركة مثل شركتنا في مرض جديد ، نتعلم من المرضى القلائل الأوائل ، وقد قامت بيتينا وفريقها بعمل ممتاز في فهم المرضى المتاحين. عندما نقول إننا لن نتحدث عن الدراسة حتى تكتمل ، فإن ما نعنيه هو أننا مررنا بكل مجموعة من مجموعات الجرعات. وبمجرد حصولنا على بيانات الكيمياء الحيوية من كل مجموعة من المجموعات ، منخفضة ومتوسطة وعالية ، كما قالت بيتينا ، سنشاركها معك. أنت محق تمامًا في أنه ستكون هناك بيانات متابعة ستنظر في معلمات إضافية ، بما في ذلك خزعة في بعض المرضى. لكننا نأمل أن نكون قادرين على مشاركة الكيمياء الحيوية في البداية والتحدث معك حول نتائج تدخلنا.

————————————————– ——————————

ويتني جلاد إيجم ، شركة جوجينهيم للأوراق المالية ، قسم الأبحاث – محلل أول للتكنولوجيا الحيوية [21]

————————————————– ——————————

فهمتك. ومتابعة سريعة فقط. فيما يتعلق بالكيمياء الحيوية ، ما هي نقاط النهاية المحددة ، على ما أعتقد ، هل تنظر إلى هناك؟ وما هو الحد الأقصى؟ أعتقد أنه مثل 3 أشهر أو 6 أشهر من الكيمياء الحيوية التي تريد الحصول عليها بهذه الجرعة الأعلى لتكون نوعًا ما عتبة الإعلان عن البيانات؟

————————————————– ——————————

ألكسندر ماكراي ، شركة Sangamo Therapeutics ، الرئيس التنفيذي ، الرئيس والمدير [22]

————————————————– ——————————

لم نصف ذلك. لقد كنت معنا لفترة طويلة ، وتفهم حذرنا في التحدث في وقت مبكر جدًا وانتظار استقرار النتائج حتى نتمكن من إعلامك ومعظم إبلاغ مجتمع المرضى.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [23]

————————————————– ——————————

(تعليمات المشغل) سؤالنا التالي يأتي من ريتو بارال من كوين.

————————————————– ——————————

Ritu Subhalaksmi Baral، Cowen and Company، LLC، قسم الأبحاث – MD وكبير محللي التكنولوجيا الحيوية [24]

————————————————– ——————————

سآخذ طعنة أخرى في سؤال معايير الفحص فابري. لا استطيع مساعدة نفسي. أفهم أن هناك جوانب مختلفة للمرض. وكما قلت مثل – هناك شركات أخرى في العلاج الجيني Fabry وربما لم يتم تحسين المرضى الأوليين في. على وجه التحديد – خاص بـ Fabry ، هل أنت مهتم أكثر بإثبات التأثير في مظاهر Fabry للكلى؟ هل يمكنك التحدث عن كيف تفكر في الحاجة غير الملباة في الكلى مقابل الحاجة غير الملباة في القلب ، وربما أنظمة أعضاء أخرى كما تفكر في المرض ، والمريض الذي تريده والحاجة غير الملباة عبر ERT ، وجزيء صغير وبعض العلاجات الجينية التي تتناول حالة؟

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [25]

——————————————————————————–

So I’m going to let Bettina talk to this in a moment, but you can imagine, this is the first time any of us have moved a gene therapy into Fabry. And with the first few patients, we learned about the effect, pharmacology, the plasma levels. And with the first few kidney biopsies, we will learn from those. So I think it would be premature for me to declare what is the right thing to do. We, last week or the week before, had 3 Fabry patients take part in a company-wide Zoom conversation, talking about the things that still both of them. And it’s clear that Fabry patients are not receiving all the benefit they need, and there’s still a medical need. But Bettina, would you like to talk to that?

——————————————————————————–

Bettina M. Cockroft, Sangamo Therapeutics, Inc. – Senior VP & Chief Medical Officer [26]

——————————————————————————–

Yes, of course. And as you say, Sandy, we’ve had conversations with many experts in the field of Fabry to address exactly we do what you’re highlighting kidney and cardiac and other organs being affected. What we should point out at this point in our trial, this is a Phase I/II trial, is our primary objective at this point is of safety and tolerability of ST-920. And so we hope to see similar safety and tolerability as we saw with the AAV6-based gene therapy, SB-525. And moving on from there, as we learn, we can focus on the organs that make most sense moving forward to address that unmet need.

——————————————————————————–

Ritu Subhalaksmi Baral, Cowen and Company, LLC, Research Division – MD & Senior Biotechnology Analyst [27]

——————————————————————————–

Got it. And then, Sandy, you mentioned — as you guys are moving forward with activities, you mentioned some additional regulatory meetings that you’re engaged — going to engage with regulatory agencies with some of the new bandwidth that you have in COVID. Could you elaborate on what sort of regulatory meetings you might need? I mean obviously, Treg is moving into the clinic. Fabry is moving into the clinic. Can you give us a little color around that?

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [28]

——————————————————————————–

So can I make sure I understand your question? You’re asking, are we having additional regulatory meetings with the agency or with agencies around COVID?

——————————————————————————–

Ritu Subhalaksmi Baral, Cowen and Company, LLC, Research Division – MD & Senior Biotechnology Analyst [29]

——————————————————————————–

No, not around COVID, but in your comments initially around how there have been changes with work streams with COVID. It sounded like you had the opportunity to engage with regulatory agencies some more on programs or I may have misunderstood you. I — but I’d love to know what regulatory meetings are planned, say, in the next quarter or 2 on the programs.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [30]

——————————————————————————–

So I’m going to pass this to Bettina to help out on this one, and then I’m going to make more general comments. Bettina?

——————————————————————————–

Bettina M. Cockroft, Sangamo Therapeutics, Inc. – Senior VP & Chief Medical Officer [31]

——————————————————————————–

Yes. Absolutely. So you’re absolutely right, we mentioned this earlier on today. What we’re focusing on mainly, and you’ve picked it up, is TX200, specifically where we are engaging with regulatory agencies, especially the various European ones in the various countries that we are initiating our TX200 study in. So we are getting through all those regulatory approval processes for that study. And that study is receiving a lot of feedback even during this pandemic. Many of the agencies are still working hard. But that’s exactly what we’re engaging in.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [32]

——————————————————————————–

And then on a more general basis — but on a more general basis, we have not had specific comments with the agency — with any agency about how COVID impacts our program. I sit on the Board of Bio, and there we have a regular conversation about how companies with — in some ongoing studies are having to make modifications to the protocol and modifications of how to collect data. And the agency, particularly the FDA, has been very understanding about that. Sangamo haven’t had to have those conversations, if that’s what your question is.

——————————————————————————–

Ritu Subhalaksmi Baral, Cowen and Company, LLC, Research Division – MD & Senior Biotechnology Analyst [33]

——————————————————————————–

Got it. The last question, sorry. Sandy, you also mentioned that you may be considering other partnerships — partnership opportunities. Can you talk to the programs now in your current lineup that you think would be most appropriate for a partnership versus Sangamo taking them forward?

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [34]

——————————————————————————–

So if you think of what happened with Biogen, there was one of those products, the tau for Alzheimer’s that we’ve been speaking to you all for a while about, 1 synuclein that we’ve spoken for 3 months, and the other 10 were things that none of us knew were in the Sangamo pipeline. There are things that we could partner that you are aware of, and we have no plans at the moment to further partner our existing assets in the pipeline that you think of as Sangamo’s. But there are also many other targets within the genome, even within the CNS space that are not part of our current go-ahead portfolio, but the others are interested in.

——————————————————————————–

Operator [35]

——————————————————————————–

Our next question comes from James Birchenough of Wells Fargo Securities.

——————————————————————————–

Yanan Zhu, Wells Fargo Securities, LLC, Research Division – Associate Analyst [36]

——————————————————————————–

This is Yanan dialing in for Jim. So first, a question on the Alzheimer’s program in collaboration with Biogen. Wondering, have you decided what might be the optimal delivery route for that program, whether it’s IV or intraparenchymal-type injections? And also, secondarily, is there a milestone, the first milestone that you think you will be communicating around? So just wondering the time line, for example, nomination of a candidate or first IND. So any sense of when that might be?

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [37]

——————————————————————————–

So a bit like what we’ve said with Pfizer, it will be Biogen to make this communication. But I wonder if Adrian could comment on routes of delivery and Stéphane on milestones. So Adrian, perhaps, first?

——————————————————————————–

Adrian Woolfson, Sangamo Therapeutics, Inc. – EVP of Research & Development [38]

——————————————————————————–

Yes. Thanks, Sandy, and thanks for the question. We — as Sandy said, we haven’t disclosed the route of delivery and that will be — we’ll leave it to Biogen to do that. But I will just say, for example, if you look at — I don’t know if you’ll be following ASGCT over this week, but we’ll be talking about some of our attempts to derive new serotypes using directed evolution and so on in our capsid libraries. So we’ve got an active program doing that. And obviously, anything that comes out of those programs will be relevant to the work of Biogen. But it’s fair to say that we’re considering a range of different delivery routes. So at this point, wouldn’t want to be more specific than that.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [39]

——————————————————————————–

And that’s the presentation by David Ojala.

——————————————————————————–

Adrian Woolfson, Sangamo Therapeutics, Inc. – EVP of Research & Development [40]

——————————————————————————–

Yes, that’s right, Sandy, where we make these capsid libraries with different peptide insertions and insertion sites using a range of different parental serotypes.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [41]

——————————————————————————–

Yes. Stéphane, whether contract is constructed?

——————————————————————————–

Stéphane Boissel, Sangamo Therapeutics, Inc. – EVP of Corporate Strategy [42]

——————————————————————————–

So yes, Sandy, we closed the Biogen deal only a few weeks ago, and we had the onboarding of the collaboration only a few days ago. So we need to be a little patient for the collaboration to really get started for the steering committee to meet before we can make any update as to the time line on the various products we are going to work on with our friends at Biogen.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [43]

——————————————————————————–

But the first start-up meeting was very successful out here.

——————————————————————————–

Stéphane Boissel, Sangamo Therapeutics, Inc. – EVP of Corporate Strategy [44]

——————————————————————————–

Oh, it was. And despite a very bizarre or unique setting because it was totally virtual, and we had something like 80 persons, a combination of Biogen and Sangamo employees on the phone and Zoom as well, and it was a real success despite, again, kind of a bizarre setting to start with.

——————————————————————————–

Yanan Zhu, Wells Fargo Securities, LLC, Research Division – Associate Analyst [45]

——————————————————————————–

That’s very helpful. And then just 2 quick questions regarding the Fabry disease program. Just wondering, what is your competitive positioning against other AAV Fabry gene therapy approaches? And what’s your impression from the initial biomarker data regarding enzyme that was presented recently? And whether you are — in your — sorry, whether in your low-dose cohort — starting dose cohort, you think you can achieve similar or higher in terms of enzyme level?

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [46]

——————————————————————————–

So can I just clarify your question? Are you saying in the second part of this, are you — who you are comparing against, Freeline or AVROBIO or — Freeline?

——————————————————————————–

Yanan Zhu, Wells Fargo Securities, LLC, Research Division – Associate Analyst [47]

——————————————————————————–

AAV, yes, Freeline.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [48]

——————————————————————————–

So let me see if I can answer both of these. None of us can claim that we have something different until we get into the clinic and see the results in patients. And therefore, that’s why we’re going to wait and complete the study at all 3 doses. I don’t think it would be helpful for us to compare our low dose versus Freeline’s low dose because all that matters is the final dose that you take into the clinic. We are pleased with the design of our study, we’re pleased with the animal results, and we’re looking forward to showing clinical results. And as Bettina emphasized, this study is about safety. So we will be looking at liver enzymes, we’ll be looking at cardiac enzymes, we’ll be making sure that this is the safest possible because it’s only when you have that, that you can then start to compare on efficacy.

——————————————————————————–

Operator [49]

——————————————————————————–

I’m showing no further questions at this time. I’d like to turn the call back over to Sandy Macrae for any closing remarks.

——————————————————————————–

Alexander D. Macrae, Sangamo Therapeutics, Inc. – CEO, President & Director [50]

——————————————————————————–

Thank you all for your interest. Thank you all for doing this virtually. We are very fortunate at Sangamo to be able to proceed with a virtual team and our lab staff in the laboratories, and we look forward to sharing more results with you as the year progresses.

——————————————————————————–

Operator [51]

——————————————————————————–

شكرا لك. Ladies and gentlemen, this does conclude today’s conference. Thank you for participating. You may all disconnect. Have a great day.