نسخة معدلة من المكالمة الجماعية أو العرض التقديمي لأرباح GERN 12-Mar-20 8:30 pm GMT

توجد معلومات تفصيلية حول المخاطر المذكورة أعلاه – حول المخاطر والشكوك والمخاطر الإضافية والشكوك والعوامل التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الواردة في البيانات التطلعية تحت عنوان عوامل الخطر في تقرير جيرون السنوي في النموذج 10- يودع K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2019 لدى SEC. لا ينبغي الاعتماد بشكل غير ضروري على البيانات التطلعية ، التي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ تقديمها ، وقد تتغير الحقائق والافتراضات الكامنة وراء البيانات التطلعية. باستثناء ما يقتضيه القانون ، تتنصل Geron من أي التزامات لتحديث هذه البيانات التطلعية لتعكس المعلومات أو الأحداث أو الظروف المستقبلية.

سأحول المكالمة الآن إلى الدكتور جون سكارليت ، رئيس مجلس الإدارة والمدير التنفيذي لجيرون. رقاقة؟

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [3]

————————————————– ——————————

شكرا سوزان. أود أن أرحب بالجميع في المكالمة الجماعية في الربع الرابع ونهاية العام 2019. كان عام 2019 عامًا محوريًا من الإنجازات بالنسبة لجيرون ، وأهمها بداية تجربة المرحلة الثالثة العشوائية العشوائية التي تسيطر عليها وهمي ومتلازمات خلل التنسج النقوي منخفضة المخاطر. استنادًا إلى التفاعلات مع السلطات التنظيمية الأمريكية والأوروبية ، نتوقع أن تدعم هذه الدراسة ، إذا نجحت ، التسجيل المحتمل لـ imetelstat و MDS الأقل خطورة. يُتوقع ظهور نتائج الخط العلوي من IMerge في منتصف عام 2022.

بالإضافة إلى ذلك ، في عام 2019 ، قمنا بتجميع فريق مثير للإعجاب متعدد الوظائف داخل الشركة مع سجل حافل في تطوير الأدوية في المراحل المبكرة والمتأخرة. عمل تسعة أعضاء من فريق التطوير الحالي لدينا على imetelstat عندما كان الدواء مع Janssen. لقد اتبعوا imetelstat إلى Geron ، وبالتالي ، لديهم معرفة متعمقة بتاريخ التطوير التنظيمي والسريري لـ imetelstat. إن العمق الواسع واتساع خبرة موظفينا الجدد في تطوير وتسويق الأدوية الرائجة ، مثل Imbruvica و Darzalex ، يمكّننا من تنفيذ ليس فقط في تجاربنا الحالية والمستقبلية ، ولكن أيضًا لإنشاء وتنفيذ خطط تطوير عالمية مصممة جيدًا تمكين النجاح التجاري المحتمل.

في عام 2020 ، ستركز خططنا على إكمال التسجيل في المرحلة الثالثة من التجربة السريرية IMerge ؛ تقديم بيانات إضافية للمرحلة الثانية في المؤتمرات الطبية القادمة من كل من MDS IMerge و منخفضة المخاطر و IMbark و MF المنتكس / الحراري ؛ تحديد أي مسار تطوير محتمل في مرحلة متأخرة من التليف النقوي ؛ وبدء دراسة جديدة لإثبات المفهوم في MDS و AML الأكثر خطورة. من بين هذه الخطط ، ربما يكون قرارنا المتعلق بمجال التمويل الأصغر هو الأكثر توقعًا. كان لدينا اجتماع FDA في نهاية المرحلة الثانية في الربع الرابع من العام الماضي حيث ناقشنا نتائج تجربة IMbark لدينا في مرضى التليف النقوي الذين انتكسوا أو صهروا لمثبطات JAK. استنادًا إلى التعليقات الواردة من هذا الاجتماع ، نخطط لتقديم مقترحات تصميم تجربة المرحلة الثالثة في MF إلى إدارة الأغذية والأدوية ، وفي الربع الثاني من عام 2020 ، لإجراء مزيد من المناقشات مع إدارة الأغذية والأدوية FDA بشأن مسار الموافقة التنظيمية المحتملة ، إن وجد ، لـ imetelstat في وسط. نظرًا لحساسية التفاعلات المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء ، ستظل جميع التفاصيل المتعلقة بمقترحات تصميم التجارب السريرية والعناصر الأخرى لاستراتيجية التطوير السريري في MF سرية حتى الآن. نتطلع إلى فرصة مشاركة المزيد من المعلومات بحلول منتصف العام ، وهو الوقت الذي نتوقع فيه الإعلان عن قرارنا بشأن أي تطور محتمل في المرحلة المتأخرة في MF.

فيما يتعلق أيضًا بـ MF ، نتوقع أن نقدم في مؤتمر طبي كبير ، تحليلات جديدة من تجربة IMbark المرحلة الثانية التي تربط متوسط ​​البقاء الكلي الملاحظ مع نقاط النهاية السريرية الأخرى من التجربة. نحن نعتقد أن هذه التحليلات الجديدة ستوفر المزيد من الدعم للتحسن المحتمل في البقاء لهؤلاء المرضى كمؤشر على النشاط المعدل للمرض في علاج إيميلستات في التليف النقوي.

بعد Olivia ، المدير المالي لدينا ، يراجع نتائجنا المالية للربع الرابع ونهاية العام 2019 بالإضافة إلى إرشادات 2020 المتوقعة ، سأناقش آلية عمل imetelstat ، والبيانات من تجربة IMerge للمرحلة الثانية ، وحالة IMerge في المرحلة الثالثة و التفكير الحالي في المؤشرات الإضافية المحتملة. أوليفيا؟

————————————————– ——————————

أوليفيا كيوسوك بلوم ، شركة جيرون – نائب الرئيس التنفيذي للشؤون المالية ، المدير المالي وأمين الخزانة [4]

————————————————– ——————————

شكرا لك ، تشيب ، ومساء الخير للجميع. بالنسبة للربع الرابع من عام 2019 ، أبلغنا عن خسارة صافية قدرها 29.1 مليون دولار أو 0.15 دولار للسهم مقارنة بـ 7.3 مليون دولار أو 0.04 دولار للسهم في الربع الرابع من عام 2018. وبلغ صافي الخسارة للعام بأكمله لعام 2019 68.5 مليون دولار أو 0.36 دولار للسهم مقارنة إلى 27 مليون دولار أو 0.15 دولار للسهم لعام 2018 بأكمله.

بلغت الإيرادات للأشهر 3 و 12 المنتهية في 31 ديسمبر 2019 ، 171000 دولار و 460.000 دولار على التوالي ، مقارنة بـ 375.000 دولار و 1.1 مليون دولار لنفس الفترات في عام 2018. وشملت إيرادات الأشهر الثلاثة و 12 المنتهية في 31 ديسمبر 2019 و 2018 حقوق الملكية وإيرادات رسوم الترخيص بموجب اتفاقيات ترخيص غير imetelstat مختلفة. يعكس الانخفاض في الإيرادات انخفاضًا في عدد اتفاقيات ترخيص الأبحاث النشطة في عام 2019 المتعلقة بنسخ النسخ العكسي للتيلوميراز البشري ، أو تقنية HTERT ، نتيجة لانتهاء صلاحية براءات الاختراع على التكنولوجيا الأساسية.

بلغ إجمالي مصروفات التشغيل للأشهر 3 و 12 المنتهية في 31 ديسمبر 2019 ، 30.2 مليون دولار و 73 مليون دولار على التوالي ، مقارنة بـ 10 ملايين دولار و 32.1 مليون دولار لنفس الفترات في عام 2018.

بلغت نفقات البحث والتطوير في الأشهر الثلاثة والاثنى عشر المنتهية في 31 ديسمبر 2019 ، 24.9 مليون دولار و 52.1 مليون دولار على التوالي ، مقارنة بـ 5.1 مليون دولار و 13.4 مليون دولار لنفس الفترات في عام 2018. الزيادة في نفقات البحث والتطوير مقارنة بنفس الفترة فترات في عام 2018 ، تعكس في المقام الأول تكاليف الانتقال من برنامج imetelstat ، بما في ذلك استئناف رعاية التجارب السريرية imetelstat الجارية ؛ نفقات أنشطة البدء في تجربة IMerge Phase III السريرية ؛ شراء مخزونات المنتجات الدوائية والمواد الدوائية والمواد الخام من يانسن ؛ وارتفاع التكاليف المتعلقة بالموظفين لفريق التطوير الآخذ في التوسع.

بلغت النفقات العامة والإدارية للثلاثة أشهر والثانية عشرة المنتهية في 31 ديسمبر 2019 5.3 مليون دولار و 20.9 مليون دولار على التوالي ، مقارنة بـ 4.9 مليون دولار و 18.7 مليون دولار لنفس الفترات في عام 2018. الزيادة في النفقات العامة والإدارية مقارنة بنفس الفترة فترات في عام 2018 ، تعكس في المقام الأول ارتفاع التكاليف القانونية للشركات وبراءات الاختراع وزيادة النفقات المتعلقة بالموظفين للحصول على عدد إضافي من G & A لدعم منظمة التطوير.

بلغت الفوائد والإيرادات الأخرى للثلاثة أشهر والثانية عشر المنتهية في 31 ديسمبر 2019 ، 925 ألف دولار و 4.2 مليون دولار على التوالي ، مقارنة بـ 1.1 مليون دولار و 3.3 مليون دولار لنفس الفترات في 2018. الزيادة الإجمالية في الفوائد والإيرادات الأخرى في 2019 عند المقارنة حتى عام 2018 ، يعكس بشكل أساسي عوائد أعلى على محفظة الأوراق المالية القابلة للتسويق. أنهينا السنة المالية 2019 بمبلغ 159.2 مليون دولار نقدًا وأوراق مالية قابلة للتسويق. نتوقع أن تكون هذه الأموال كافية لمواصلة تجربة IMerge السريرية في عام 2020 والبدء في دراسة إثبات المفهوم في عام 2020.

الانتقال إلى إرشادات 2020 المتوقعة. نتوقع أن يتراوح حرق نفقات التشغيل من 70 مليون دولار إلى 75 مليون دولار ، والتي تشمل التكاليف المتعلقة بالتجربة الإكلينيكية العالمية للمرحلة الثالثة من IMerge ؛ التحقق من صحة بائعي سلسلة التوريد لتصنيع imetelstat ؛ مزيد من التفاعلات مع إدارة الأغذية والأدوية (FDA) فيما يتعلق بالعروض المخططة لمقترحات تصميم تجربة المرحلة الثالثة في MF ومناقشة بشأن مسار الموافقة التنظيمية المحتملة في MF ؛ وبدء دراسة إثبات صحة المفهوم لـ imetelstat. لا تتضمن الإرشادات المتوقعة لعام 2020 أي تكاليف إكلينيكية في المرحلة المتأخرة من MF نظرًا لأننا لم نتخذ قرارنا بشأن أي تطور محتمل في المرحلة المتأخرة في MF ، والذي نتوقع حدوثه بحلول عام 2020.

اعتبارًا من 31 ديسمبر 2019 ، كان لدى الشركة 46 موظفًا. نخطط للنمو إلى ما مجموعه 55 إلى 60 موظفًا بحلول نهاية عام 2020 ، وسيكون معظمهم من موظفي البحث والتطوير. تنعكس الزيادة في عدد الموظفين في إرشاداتنا المتوقعة لعام 2020.

يعتمد التوجيه المالي على مجموعة من الافتراضات في وقت ما ، وإذا تغيرت خطط الشركة ، مما تسبب في مراجعة الافتراضات ، فإننا نتوقع تحديث التوجيه في ذلك الوقت.

وبهذا ، سأعيد المناقشة إلى Chip. رقاقة؟

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [5]

————————————————– ——————————

شكرا اوليفيا. Imetelstat لديها وعد كبير في الأورام الخبيثة في الدم بسبب آلية عملها الفريدة ، مما يؤدي إلى تثبيط التيلوميراز. إن تطور ونمو هذه الأورام الخبيثة مدفوعًا بالخلايا السرطانية الخبيثة التي تتكاثر بسرعة ، والتي لديها تيلوميراز عالي التنظيم. من خلال تثبيط نشاط التيلوميراز في هذه الخلايا بشكل انتقائي ، تشير أدلةنا السريرية حتى الآن إلى أن عقار إيميلستات قد يكون له نشاط مُعدِّل للمرض في أورام خبيثة عديدة في الدم ، بما في ذلك MDS و MF. هذه القدرة على تعديل المرض قد تملأ فراغًا في المشهد العلاجي الحالي لهذه الاضطرابات. على سبيل المثال ، يشير قادة الرأي الرئيسيون للتليف النقوي إلى أن العامل المحتمل لتعديل المرض مع آلية عمل مختلفة عن مثبط JAK سيكون مرغوبًا للغاية من أجل علاج المرضى الذين لا يستجيبون لمثبطات JAK والحصول على فوائد طويلة الأجل ، بما في ذلك زيادة البقاء.

التحول إلى MDS منخفضة المخاطر. واصلت بيانات المرحلة الثانية IMerge المقدمة في المؤتمر السنوي لجمعية أمراض الدم الأوروبية في يونيو 2019 ، تسليط الضوء على استقلالية نقل الدم ذات المعنى والدائم عبر جميع المجموعات الفرعية MDS. والأهم من ذلك ، في المرضى الذين يعانون من عبء نقل عالي يزيد عن 4 وحدات لكل 8 أسابيع. على سبيل المثال ، أبلغنا عن استقلال نقل الدم لمدة 8 أسابيع أو معدل TI بنسبة 42٪ ومعدل نقل الدم لمدة 24 أسبوعًا بنسبة 29٪. تؤدي الفواصل الزمنية الخالية من نقل الدم إلى تحسين نوعية الحياة ، ووقت أقل في كرسي التسريب ، وتكلفة أقل وتقليل التعرض للحمل الزائد المحتمل للحديد.

كما أبرزت الملاحظات الأساسية من بيانات IMerge المقدمة في EHA النشاط المحتمل لتعديل المرض المرتبط بعلاج imetelstat في MDS الأقل خطورة. أولاً ، شهد 75٪ من المستجيبين للـ TI لمدة 8 أسابيع أيضًا ارتفاعًا في الهيموجلوبين بأكثر من 3 جرامات لكل ديسيلتر. لم يكن هذا ليحدث دون إعادة تعداد الخلايا المكونة للدم الطبيعية والإنتاج اللاحق لخلايا الدم الطبيعية في النخاع العظمي.

ثانيًا ، تم الإبلاغ عن أن المدة المتوسطة لاستقلالية نقل الدم في IMerge ، كانت 86 أسبوعًا أو أكثر من 20 شهرًا ، مع فترة أطول مجانية لمدة تزيد عن 2.5 عامًا ، مما يشير أيضًا بوضوح إلى تعديل عملية المرض الأساسية.

ثالثًا ، من بين 3 مرضى يعانون من اختطار وراثي خلوي ضعيف والذين تتوفر لديهم بيانات النمط النووي بعد المعالجة ، حقق 2 استجابة جزئية خلوية كما هو موضح من خلال انخفاض المبيعات مع أنماط غير طبيعية من النواة ، والأهم من ذلك ، حقق هؤلاء المرضى 8 أسابيع أو أكثر من نقل الدم استقلال.

رابعاً ، خفض imetelstat كمية واحدة من الطفرات الأكثر شيوعاً في مرضى MDS ، والتي كانت SF3B1. من بين 6 مرضى يعانون من SF3B1 ، خضع 5 إلى بعض الانخفاض في عدد الخلايا مع هذه الطفرة ، وبعد العلاج باستخدام imetelstat ، حقق أيضًا استقلالية نقل الدم على المدى الطويل. مع بقاء المرضى في تجربة المرحلة الثانية IMerge ، هذا العام ، نتوقع أن نقدم في مؤتمر طبي مستقبلي ، بيانات أكثر نضجًا من العلاج المستمر ومتابعة هؤلاء المرضى ، بما في ذلك متانة استقلالية نقل الدم. كما علقت في وقت سابق من هذه المكالمة ، فقد فتحنا تجربة IMerge Phase III السريرية في أغسطس من عام 2019 وتم تحديد أول مريض في أكتوبر 2019. تم فتح 63 ٪ من المواقع للتسجيل اعتبارًا من نهاية فبراير.

حسنًا ، فيما يتعلق بـ COVID-19 ، أمس ، اعتبرت منظمة الصحة العالمية أن العدوى بهذا العامل هي جائحة. حتى اليوم ، لم تشهد جيرون أي اضطرابات كبيرة بسبب الفيروس. لقد تمكنا من مواصلة العمل بسلاسة نسبيًا ، لا سيما باستخدام التكنولوجيا ، مثل مؤتمرات الفيديو عن بعد. وحتى الآن ، لم تواجه أي تأخير في التسجيل أو مشكلات في سلسلة التوريد في IMerge ذات الصلة بـ COVID-19. نحن نراقب بعناية كل من التسجيل وسلسلة التوريد. بناءً على التقييمات الداخلية ، نتوقع حدوث تأخيرات معزولة في التسجيل في المستقبل ، على سبيل المثال ، في إيطاليا بسبب قيود السفر. نعتقد أيضًا أننا قمنا بتخفيف المخاطر ذات الصلة بسلسلة التوريد الخاصة بنا إلى حد كبير لأننا نعتقد أن لدينا ما يكفي من إمداد الدواء لإجراء تجربتنا السريرية المستمرة لـ IMerge وقد قمنا بتوزيع هذا الدواء على نطاق واسع في جميع أنحاء المناطق التي نجري فيها التجربة. لا يزال هناك الكثير من عدم اليقين فيما يتعلق بحجم آثار COVID-19 ، بما في ذلك طول الوقت الذي سيستمر فيه الوباء. لذلك ، مثل أي شركة تجري تجارب سريرية ، يمكن أن نتأثر بشكل كبير بـ COVID-19 فيما يتعلق بتسجيل المرضى بشكل أبطأ من المتوقع أو إعادة توزيع إمدادات الأدوية ، وسنقدم تحديثًا بشأن نداءنا ربع السنوي التالي.

ما زلنا نتوقع استكمال التسجيل في تجربة IMerge Phase III بحلول نهاية عام 2020 وتحقيق نتائج خطية بحلول منتصف عام 2022. في المرحلة الثالثة ، نقوم بتسجيل نفس السكان من مرضى متلازمة خلل التنسّج النقوي منخفض الخطورة الذين يعانون من الانتكاس أو الحرون إلى عوامل تحفيز كريات الدم الحمراء وتستخدم نفس نقاط النهاية الأولية والثانوية كما هو الحال في المرحلة الثانية.

أخيرًا ، في النصف الثاني من هذا العام ، نخطط لتوسيع برنامج imetelstat من خلال البدء في دراسة إثبات المفهوم ، وعامل واحد في MDS عالية الخطورة وسرطان الدم النخاعي الحاد ، والمعروف باسم AML. هؤلاء المرضى لديهم تشخيص كئيب بعد فشل وكلاء hypomethylating. على سبيل المثال ، بعد فشل علاج HMA ، يكون لدى مرضى متلازمة خلل التنسّج النقوي (MDS) الأكثر عرضة للخطر نظام تشغيل متوسط ​​يبلغ حوالي 6 أشهر ومرضى مكافحة غسل الأموال لديهم نظام تشغيل متوسط ​​أقل من 6 أشهر. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لعلاج مرضى فشل HMA هؤلاء. على هذا النحو ، فإنها تمثل حاجة طبية كبيرة لم تتم تلبيتها. نعتقد أنه بناءً على آلية عمل imetelstat ، قد يكون فعالًا في MDS و AML الأكثر خطورة.

بالإضافة إلى ذلك ، فقد أبلغنا عن بيانات قبل سريرية قوية تشير إلى أن imetelstat يستهدف الخلايا الجذعية الخبيثة في AML. ما زلنا في مراحل التخطيط لهذه الدراسة الخاصة بإثبات المفهوم ونتوقع الحصول على مزيد من المعلومات لمشاركتها في أو قبل المكالمة الجماعية في الربع الثاني. نتوقع أن تبدأ هذه الدراسة بنهاية الربع الرابع من هذا العام.

باختصار ، قد تكون هذه لحظة حاسمة – آسف ، سنة تعريفية لجيرون وإيميتلستات. مع وجود فريق قوي لتنفيذ خططنا لعام 2020 وتجربة التسجيل الجارية للمرحلة الثالثة في MDS الأقل خطورة ، تحديثات البيانات السريرية القادمة لدعم الميزة التنافسية لـ imetelstat كدواء مع نشاط محتمل لتعديل المرض في الأورام الخبيثة النخاعية الدموية ، احتمال تطوير MF في المستقبل الخطط ودراسة إثبات المفهوم لتوسيع برنامج imetelstat مع أورام خبيثة إضافية. نحن نتطلع إلى مزيد من التقدم في تطوير imetelstat. نحن نؤمن بأنه بينما نواصل إضفاء الطابع الرسمي على خططنا لعام 2020 وتحقيقها والتي سنعرضها ، فنحن نسير بثبات على طريق إنشاء خيارات علاجية جديدة للمرضى وقيمة للمستثمرين.

لذلك ، نود الآن الإجابة عن أسئلتك. سأعيد المكالمة إلى مشغلنا.

================================================== ==============================

أسئلة وأجوبة

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [1]

————————————————– ——————————

(تعليمات المشغل) سؤالك الأول سيأتي من خط تشاد ميدر أوف نيدهام.

————————————————– ——————————

تشاد جيسون ميسير ، Needham & Company ، LLC ، قسم الأبحاث – محلل أول [2]

————————————————– ——————————

بدأت للتو بدراسة إثبات المفهوم ، لتوضيح ذلك ، يبدو أن هذا عامل وحيد في حالات فشل HMA. أردت فقط أن أؤكد ذلك. وهل هناك مصلحة في إجراء دراسات كومبو imetelstat في المستقبل؟ سواء كان ذلك في AML أو MDS أو MF أو في أي مكان آخر؟

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [3]

————————————————– ——————————

نعم. شكرا تشاد. حتى الآن ، نتوقع أن يكون هذا في حالات فشل HMA ، لذلك أؤكد ذلك. ثانيًا ، فيما يتعلق بدراسات الجمع ، كما تعلم ، فإن التحدي هناك هو أنه يجب عليك دائمًا التفكير في السميات المتنافسة من عوامل الجمع. أعتقد أنه سيكون لدينا المزيد ليقوله عن هذا في المستقبل من حيث تفكيرنا حول كيفية تطوير المخدرات بشكل أكبر. ولكن في الوقت الحالي ، ليس لدينا أي دراسات مجمعة مخططة على الكتب في الوقت الحالي.

————————————————– ——————————

تشاد جيسون ميسير ، Needham & Company ، LLC ، قسم الأبحاث – محلل أول [4]

————————————————– ——————————

حسنا. هذا مفيد. ثم كجزء من أهدافك التشغيلية لهذا العام ، تحدثت عن إعادة إنشاء وتصنيع سلسلة التوريد. لا شيء أتذكر القلق بشأنه ، ونأمل أن يظل هذا صحيحًا بعد إجابتك على سؤالي. ولكن ما هو هناك – للقيام به – هل هذا شيء كان يفعله Janssen ، وعليك استعادة السيطرة عليه؟ وقلت إن لديك إمدادات دوائية للتجارب السريرية الجارية. ليس الأمر كذلك ، أفترض أن هذا للتجارب المستقبلية والإمدادات التجارية المحتملة.

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [5]

————————————————– ——————————

نعم. سأترك أوليفيا تعلق على ذلك. لقد كانت في كل مكان.

————————————————– ——————————

أوليفيا كيوسوك بلوم ، شركة جيرون – نائب الرئيس التنفيذي للشؤون المالية ، المدير المالي وأمين الخزانة [6]

————————————————– ——————————

أنت على حق ، تشاد. وكجزء من التوجيه ، قلت بالفعل أن بعض هذه التكاليف تتعلق بالتحقق من صحة بائعي سلسلة التوريد لدينا. لذا كما تذكرون ، فإن imetelstat هو عقد تم تصنيعه ، ولدينا العديد من البائعين الذين استخدمناهم لسنوات عديدة. تم نقل علاقة بائع سلسلة التوريد بالكامل إلى Janssen في وقت التعاون ، وقد تم نقلهم جميعًا الآن إلى Geron. الآن مع كوننا راعين للدراسة ، ومعنا الآن يمكن تسويقه في المستقبل ، من الواضح أننا بحاجة لضمان إعادة التحقق من العمليات بموجب عملية الجودة لدينا.

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [7]

————————————————– ——————————

وهذا سيكون جزءًا من – سيكون جزءًا من تقديم في المستقبل ، أليس كذلك؟ لذا يجب علينا – يجب أن نثبت أننا نتحكم في ذلك وأن جميع بروتوكولاتنا يتم الوفاء بها.

————————————————– ——————————

تشاد جيسون ميسير ، Needham & Company ، LLC ، قسم الأبحاث – محلل أول [8]

————————————————– ——————————

حق. يبدو هذا أكثر أو أقل مما كنت أتوقعه.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [9]

————————————————– ——————————

سؤالك التالي سيأتي من خط أندرو دي سيلفا من بي رايلي.

————————————————– ——————————

Andrew Jacob D’Silva، B. Riley FBR، Inc. ، قسم الأبحاث – محلل أول [10]

————————————————– ——————————

وأعتذر إذا كنت قد ضربت العديد من هذه ، كنت أقفز بين مكالمتين أخريين. ولكن فيما يتعلق ب MDS ، هل قدمت أي معلومات إضافية عن المرضى المتعلقة بعمليات نقل الدم أو – فيما يتعلق بالمرضى الذين تجاوزوا 141 أسبوعًا ، هل ذلك – تم ذكره في الملاحظات المعدة؟

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [11]

————————————————– ——————————

لا ، سنعقد أي معلومات إضافية للمؤتمرات الطبية المستقبلية ، أليس كذلك؟ لذلك كررنا للتو بعض البيانات من العام الماضي ، لكننا لم نفعل – لم نربط أي معلومات جديدة حول هذه المكالمة.

————————————————– ——————————

Andrew Jacob D’Silva، B. Riley FBR، Inc. ، قسم الأبحاث – محلل أول [12]

————————————————– ——————————

حسنا. لكن المرضى الذين تعرفهم ما زالوا …

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [13]

————————————————– ——————————

نعم ، لدينا مرضى لا يزالون مستمرين في دراسة المرحلة الثانية بالتأكيد.

————————————————– ——————————

أوليفيا كيوسوك بلوم ، شركة جيرون – نائب الرئيس التنفيذي للشؤون المالية ، المدير المالي وأمين الخزانة [14]

————————————————– ——————————

في المرحلة الثانية.

————————————————– ——————————

Andrew Jacob D’Silva، B. Riley FBR، Inc. ، قسم الأبحاث – محلل أول [15]

————————————————– ——————————

حسنا. من الجيد سماع ذلك. وفيما يتعلق بالمرحلة الثالثة ، من الواضح أن 8 أسابيع هي نوعًا من النقاط المرجعية لنقطة النهاية الأساسية. هل يمكنك فقط التحدث عن نقاط النهاية الثانوية؟ وربما كيف تفكر في ذلك أثناء خضوعك للتجربة وعندما تبدأ التفكير في عملية إرسال فعلية؟

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [16]

————————————————– ——————————

نعم بالتاكيد. إنه سؤال رائع ، أندي. شكر. بادئ ذي بدء ، أود أن أقول إن الفاصل الزمني الخالي من نقل الدم لمدة 8 أسابيع هو في الواقع – إنه معلم تنظيمي أو نقطة نهاية للفعالية يريد جميع المنظمين رؤيته. إنها طريقة جيدة للنظر عبر الفعالية المقارنة عبر الأدوية المختلفة. ولكن يجب أن أخبرك أن العديد من المنظمين ، وخاصة ، أود أن أقول ، المنظمين الأوروبيين ، أكدوا على أهمية المتانة الأطول من 8 أسابيع. وعندما نتحدث مع الأطباء وكولز ، نسمع نفس الشيء بالضبط. لذلك أعتقد أننا سعدنا للغاية بمتانة 24 أسبوعًا التي تمت مناقشتها ، وما زلنا نتابع المرضى من أجل المتانة على المدى الطويل. نعتقد أن هذه ستكون قصة مهمة جدًا لهذا الدواء في MDS الأقل خطورة. لذا أود أن أقول ، أن القصتين اللتين أعتقد أنهما – يستحقان المشاهدة ، الطول الفعلي والمتانة للفترات الخالية من نقل الدم. كما أننا – سأفعل – بشكل ثانوي ، سوف أنظر إلى الدرجة التي تنخفض بها أعباء نقل الدم حتى لو لم يحقق المرضى فترة خالية من نقل الدم. غالبًا ما يتم قياسه بمعايير منظمة الصحة العالمية HIE ، مما يعني – يعني بشكل فعال تقليل عبء نقل الدم. ويخبرنا الأطباء أن ذلك مهم حقًا. حتى إذا لم تتمكن من الوصول إلى عمليات نقل الدم تمامًا ، إذا كنت تستطيع تحملها بشكل كبير ، فلنقل ، من لديه 8 أو 10 وحدات في كل 8 أسابيع تتطلبها. إنها تحتوي على الكثير من خلايا الدم الحمراء خلال تلك الفترة الزمنية وتقلل بشكل كبير إلى أقل من 4 وفي بعض الحالات ، فقط زوجين. هذا في الواقع ذو مغزى سريري. ولذا أعتقد – لذا فإن متانة الفترات الخالية من نقل الدم والتقليل العام. وبعد ذلك ، بالطبع ، هو عدد المرضى الذي يحدث فيه. إنه شيء واحد أن تأخذ مريضًا يحصل على وحدتين من الخلايا الحمراء كل 8 أسابيع يحتاجون إليها. هذا لا يزال مهما. لا يزال من المهم جعلها خالية من عمليات نقل الدم ، لكننا أظهرنا أنه يمكننا تحقيق كل من TIs لمدة 8 أسابيع وأطول في المرضى الذين لديهم عبء نقل أكبر بكثير في الأساس. أعتقد أن كل هذا مهم حقًا بينما نمضي قدمًا ، وبينما ينضج هذا المجال مع الداخلين الجدد ومع توفر العلاجات الحديثة خارج HMAs.

————————————————– ——————————

Andrew Jacob D’Silva، B. Riley FBR، Inc. ، قسم الأبحاث – محلل أول [17]

————————————————– ——————————

حسنًا ، رائع. لا ، كان ذلك لونًا جيدًا جدًا. والسؤال الأخير فقط. فيما يتعلق بالموظفين الجدد وحرق السيولة لعام 2020 ، ما مدى ارتباط ذلك بالدراسات الجديدة ، دليل إثبات المفهوم الذي أشرت إليه؟

————————————————– ——————————

أوليفيا كيوسوك بلوم ، شركة جيرون – نائب الرئيس التنفيذي للشؤون المالية ، المدير المالي وأمين الخزانة [18]

————————————————– ——————————

لن أحصل على – أنا لا أورد التقسيم بين المرحلة الثالثة وإثبات المفهوم. ولكن كما يمكنك أن تتخيل ، فإن إثبات المفهوم نفسه يبدأ مع الربع الرابع من العام. لن يكون عبءًا كبيرًا ، على ما يبدو ، على الحرق الكلي. ولكن فقط لإعطائك القليل من الألوان المتعلقة بإرشادات التشغيل الإجمالية من 70 مليون دولار إلى 75 مليون دولار. أود أن أقول – أود أن أخبرك أن تكاليف FTE لذلك تزيد قليلاً عن 1/3. تكاليف CMC أو نوع التصنيع حوالي 1/4. تكاليف التجربة ، والتي تشمل المرحلة الثالثة بالإضافة إلى إثبات المفهوم ، حسنًا ، حوالي 1/5. ثم مجرد نوع عام من G & A للعمل كشركة عامة وكل هذه الأنواع من الأشياء ، والمرافق في جميع أنواع الأشياء حوالي 6 – 1/6 من العدد.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [19]

————————————————– ——————————

سؤالك التالي سيأتي من خط توم شريدر من BTIG.

————————————————– ——————————

كافيري بولمان ، [20]

————————————————– ——————————

هذا كافري لتوم. لدي زوجين. سؤالي الأول على IMerge. لتجربتك في المرحلة الثالثة ، هل فكرت في تصنيف المرضى على استخدام luspatercept السابق؟ هل من المحتمل أن يكون لها تأثير أقل على نخاع العظام بعد فشل هذا الدواء؟

————————————————– ——————————

جون أ. سكارليت ، شركة Geron – الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة [21]

————————————————– ——————————

هذا سؤال مثير للاهتمام. لا نعرف الجواب على الجزء الأخير. نحن نسمح للمرضى الذين لديهم خبرة سابقة مع luspatercept في الدراسة. As you can imagine, since that drug is scheduled for PDUFA date in the future, next month. We haven’t seen very many patients. They would have to have been patients who would be on a controlled clinical study, and I’m not even sure if they would know whether they had been on luspatercept or a placebo. So we haven’t seen it yet. And I don’t know how much we’ll see in the future. I think not that many is my guess. But we do allow them in, and kind of interested to see what happens if — in fact, we do get a few. But I don’t know anything about their status of their bone marrow, et cetera, et cetera. We just haven’t — we don’t have any experience yet.

——————————————————————————–

Kaveri Pohlman, [22]

——————————————————————————–

That’s helpful. And curious to know, how do you expect to define high-risk MDS patients, given that MDS patients are less willing relative to AML patients to deal with drugs with some level of toxicity? In other words, high-risk MDS has been a historical challenge to enroll. Do you see that as an issue?

——————————————————————————–

John A. Scarlett, Geron Corporation – CEO, President & Chairman of the Board [23]

——————————————————————————–

First of all, this is a proof-of-concept study. So whatever the numbers will be, it will be fairly small numbers of patients, right? I think once we have evidence whether the drug actually works in, for example, HMA failures, it will be probably easier to predict the ease or lack thereof of enrollment. I would say this. Although, we, as a company, don’t have direct experience with enrolling and treating high-risk MDS patients, they have — today, HMAs are really quite toxic drugs. I don’t think anyone should misunderstand or have any question about the fact that HMAs require very careful monitoring, cause a lot of toxicity, and so I — and lastly, high-risk MDS patients are really sick and have very diminished survival compared to low-risk MDS patients. So many of them also understand that a substantial proportion will transform to AML if they live long enough. And of course, that’s really dismal survival once you transform. So I think there is a lot of clamor within the community, at least. And the people we talk to, we don’t talk to as many patients, right, because they’re only accessible through very limited means. But we sure talk to a lot of KOLs, Key Opinion Leaders, and treating physicians. And I think they’re very anxious to have additional therapies, and I think they will be very interested in this type of study. So I hope that explains kind of a little more color on how we’re imagining this going.

——————————————————————————–

Operator [24]

——————————————————————————–

This concludes our Q&A portion for today. I will now turn the call back over to Dr. Scarlett for closing remarks.

——————————————————————————–

John A. Scarlett, Geron Corporation – CEO, President & Chairman of the Board [25]

——————————————————————————–

So I’d like to thank everybody on the call for joining us today. We look forward to the next 3 months, the next quarter with a lot of anticipation. And we’re — we certainly look forward to sharing any achievements that come our way throughout the coming year. So thanks an awful lot. Talk to you soon. Bye.

——————————————————————————–

Operator [26]

——————————————————————————–

This concludes today’s conference call. You may now disconnect.