نسخة معدلة من مكالمة جماعية أو عرض تقديمي لأرباح ABEO من 7 مايو إلى 20:30 بتوقيت جرينتش

يسرنا أيضًا أن نعلن عن تعيين الدكتور دان رودين نائبًا للرئيس للتطوير السريري مع التركيز على برنامج EB-101. يتمتع دان بخبرة كبيرة في البحث والتطوير في مجال الأمراض النادرة ، وقد قاد العديد من برامج التطوير السريري ودعم الموافقات المتعددة على المنتجات.

نحن متحمسون لانضمام كل من جريج ودان إلى فريق القيادة لدينا ونتطلع إلى مساهمات كل منهما لدعم النمو المستقبلي لأبيونا.

كما حددنا مؤخرًا تعيينات رئيسية لجلب اثنين من قادة الصناعة ذوي الخبرة إلى مجلس الإدارة لدينا. في أبريل ، أعلنا عن تعيين الدكتور بريان بيريرا رئيسًا تنفيذيًا والسيدة شون توماسيلو كعضو مستقل في مجلس الإدارة. بريان هو رائد في مجال الأدوية الصيدلانية البيولوجية ورعاية صحية متمرس ولديه خبرة في تمويل وتنمية الشركات بما في ذلك التطوير السريري وتسويق منتجات الأدوية المبتكرة. يشغل حاليًا منصب الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Visterra ، وقد شغل سابقًا منصب الرئيس والمدير التنفيذي لشركة AMAG للأدوية.

تولى شون أدوارًا قيادية تجارية واستراتيجية في العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية ، بما في ذلك منصب الرئيس التنفيذي التجاري في شركة العلاج الخلوي الرائدة كايت فارما ، التي استحوذت عليها شركة جلعاد ساينسز. تتمتع بخبرة واسعة في مجال المبيعات والتسويق ، مما يجعلها مناسبة بشكل مثالي لتقديم المشورة لأبيونا بشأن خطط تسويق منتجات العلاج بالجينات والخلايا.

كجزء من انتقال المجلس ووفقًا للاتفاق الذي أبرمناه فيما يتعلق بمشاركة Great Point Partners في عرضنا العام المكتتب في ديسمبر 2019 ، يظل الرئيس التنفيذي السابق ، Steven Rouhandeh ، كمدير ؛ وقد استقال ريتشارد فان دوين ومارك ألفينو من المجلس. نحن ممتنون لديك ومارك على خدمتهم.

الانتقال إلى تحديثات الأعمال. سأقدم منظورًا حول كيفية استجابتنا للتحديات غير المسبوقة التي يفرضها جائحة COVID-19. تبقى الأولوية رقم واحد سلامة موظفينا والمرضى وعائلاتهم. في الوقت نفسه ، نحن نركز على مواصلة دعم عملياتنا التجارية. لقد تأقلم فريقنا جيدًا مع ترتيبات العمل الجديدة ، ونعمل حاليًا مع اضطراب محدود. نواصل تقييم خطط استمرارية العمل وتدابير دعم الموظفين وكذلك التوصيات من الحكومة المحلية والوطنية والوكالات الصحية حيث نحدد الوقت المناسب لاستئناف العمليات الكاملة.

من منظور العمليات السريرية ، يسبب COVID-19 اضطرابًا كبيرًا في نظام الرعاية الصحية العالمي وإجراء التجارب السريرية. نظرًا لإعطاء الأولوية لرعاية مرضى COVID-19 ، وقيود السفر والمخاوف بشأن التعرض للفيروس ، فقد شهدنا تباطؤًا في التسجيل في تجاربنا السريرية. نواصل العمل عن كثب مع مواقعنا التجريبية لدعم تسجيل المرضى ، وتقليل الاضطرابات في نشاط الدراسة ، مع ضمان سلامة المرضى.

فيما يتعلق بالتصنيع ، لا نتوقع أي تأثير فوري على سلسلة التوريد الخاصة بنا وقمنا بتقليل وقت التوقف عن العمل في مرافق التصنيع والتصنيع المتكاملة تمامًا. لقد انتهزنا الفرصة لإكمال أعمال الصيانة خلال الأسابيع القليلة الماضية ونخطط للعمل بكامل طاقتها في أوائل يونيو ، على استعداد لدعم التجارب السريرية.

من وجهة نظر الشركة ، واصلنا تركيز جهودنا على المشاريع الأساسية ، مع تقليص الأنشطة غير الأساسية للحفاظ على مواردنا المالية بدءًا من أوائل شهر مارس. نعتقد أن هذه الإجراءات المنسقة ستساعدنا على الخروج من هذه الأزمة في وضع عملياتي قوي ، مع الحفاظ على مرونتنا المالية بعد المرحلة الحالية من الوباء.

أنا فخور بالتزام وتفاني فريقنا وشركائنا خلال هذه الأوقات الصعبة وأظل واثقًا من وعد شركة Abeona بتقديم منتجات العلاج الجيني والخلوي للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة خطيرة ومهددة للحياة.

ننتقل الآن إلى تحديثات موجزة عن برامجنا السريرية. في الربع الأول ، حققنا علامة فارقة مهمة لأبيونا ، حيث عالجنا المريض الأول في دراسة VITAL ، تجربتنا الجارية في المرحلة الثالثة لتقييم EB-101 من أجل انحلال البشرة الضموري المتنحي الفقاعي أو RDEB. المريض الأول على ما يرام ، ويقوم المحققون بزيارات متابعة افتراضية لضمان استمرار تقييمات السلامة ومراقبة التئام الجروح.

تم بالفعل فحص 10 مرضى إضافيين للدراسة ، ونحن نخطط لجدولة العلاج لهؤلاء المرضى بمجرد السماح بذلك. نتطلع إلى تقديم تحديثات على مدار الأشهر القادمة.

للتذكير ، يعد RDEB اضطرابًا وراثيًا جلديًا موهنًا ونادرًا ناتجًا عن طفرات في جين Collagen VII ، مما يؤدي إلى عيوب في ألياف التثبيت التي تربط الأدمة ببشرة الجلد. يواجه المرضى الذين يعانون من RDEB صراعًا مدى الحياة من الجلد الهش – وهذا يمزق بسهولة وبثور ، ويصاب معظم المرضى بجروح كبيرة تظل غير ملتئمة ، وغالبًا ما تغطي جزءًا كبيرًا من أجسامهم. لا توجد علاجات معتمدة لـ RDEB ويعتمد المرضى فقط على التدابير الملطفة التي تشمل رعاية الجروح المكلفة والمستهلكة للوقت. إن رعاية هذه الجروح المفتوحة مؤلمة للغاية ، وغالبًا ما يلجأ المرضى إلى المواد الأفيونية لمساعدتهم على جعلها أكثر تحملًا.

يعتبر EB-101 علاجًا ذاتيًا للخلايا مصححًا للجينات يعيد الوظيفة الطبيعية في الكولاجين السابع إلى الخلايا الكيراتينية وأسلافها ويتم تسليمها من خلال صفائح الخلايا الكيراتينية المصححة للجينات التي يتم زرعها على الجروح المفتوحة. استنادًا إلى بيانات الفعالية القوية من دراسة المرحلة I / IIa ، نعتقد أن EB-101 في وضع فريد لتوفير علاج دائم لأكثر الجروح الكبيرة والمزمنة من RDEB.

باختصار ، دراسة VITAL هي تجربة سريرية عشوائية لمدة 6 أشهر ، والتي تقيم EB-101 في 10 إلى 15 مريضًا من RDEB مع ما يقرب من 30 موقعًا للجروح تم علاجهم في المجموع.

سيكون قياس النتيجة الأولية هو التئام الجروح ، مقارنة العلاج مع مواقع الجروح غير المعالجة على نفس المرضى. وستشمل نقاط النهاية الأخرى قياسات الألم ، بما في ذلك تغييرات الضمادة ، وقياسات الوظيفة ونوعية الحياة والسلامة والتحمل. نتوقع أن يتم تأجيل استكمال التسجيل في دراسة VITAL حتى أواخر عام 2020 ، اعتمادًا على متى يمكننا استئناف أنشطة الدراسة.

بالانتقال إلى دراسة Transpher A ، فإن تجربتنا المستمرة على الجرعات المفتوحة ذات التسمية المفتوحة لمدة عامين للمرحلة الأولى / الثانية من التجارب السريرية العالمية ، وتقييم العلاج الجيني ABO-102 للمرضى الذين يعانون من MPS IIIA. MPS IIIA ، المعروف أيضًا باسم متلازمة Sanfilippo من النوع A هو مرض نادر للتخزين الليزوزومي ، يتأثر في المقام الأول – يؤثر على الجهاز العصبي المركزي. ليس لديها علاجات معتمدة.

قبل أيام فقط ، قمنا بتسجيل المريض الخامس عشر في الدراسة ، وهو المريض التاسع الذي يتم علاجه في المجموعة الثالثة. إن تسجيل هذا المريض أثناء الوباء يؤكد الحاجة الملحة لعلاج الأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو في أقرب وقت ممكن. لدينا مجموعة متزايدة من الأدلة التي تدعم إمكانات ABO-102 للحفاظ على النماء العصبي للمرضى الذين يتم علاجهم في وقت مبكر من الحياة.

تم تقديم بيانات مؤقتة إيجابية من Transpher A دراسة في WORLDSymposium في فبراير ، بحيث يستمر مرضى MPS III الذين تقل أعمارهم عن 30 شهرًا المعالجين بـ ABO-102 وجرعة Cohort 3 في إظهار التطور المعرفي العصبي بعد 18 شهرًا إلى عامين من العلاج. وقد لاحظنا أيضًا حدوث انخفاضات مستدامة وذات صلة بالجرعة في المؤشرات الحيوية للمرض ، والتي توضح النشاط البيولوجي لـ ABO-102.

خلال اجتماع ASGCT الافتراضي القادم ، سيقدم الدكتور كيفين فلانيجان وزملاؤه في مستشفى Nationwide للأطفال بيانات إضافية تظهر انخفاضًا مستدامًا في المؤشرات الحيوية المتعلقة بالأمراض ، مما يوفر دليلاً واضحًا على تأثير الجهاز العصبي المركزي والمركزي في المرضى الذين يعانون من MPS IIIA. بالإضافة إلى خفض مستويات CSF من كبريتات الهيباران ، فإنه سيقدم أيضًا بيانات تظهر انخفاضًا مستدامًا بعد المعالجة لمستويات CSF من الغليليوسيدات ، والتي يُعتقد أنها علامات على تلف الدماغ. أفاد المحققون أيضًا أن ABO-102 لا يزال جيد التحمل حتى الآن. سيكون العرض متاحًا على موقعنا في 13 مايو.

فيما يتعلق بالحالة الحالية لعمليات Transpher A ، فإننا نقوم بتقييم السلامة وبعض نقاط النهاية الأخرى افتراضيًا ونخطط لعلاج المرضى الآخرين الذين تم فحصهم سابقًا في أقرب وقت ممكن. نستمر في إشراك المنظمين في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ، ولكن تم تأجيل العديد من التفاعلات والاستجابات بسبب جائحة COVID. سنقدم تحديثًا تنظيميًا في أقرب وقت ممكن بناءً على التعليقات المتوفرة.

دعونا ننتقل الآن إلى دراسة Transpher B. هذه هي دراستنا المستمرة على الملصق المفتوح لمدة عامين لتقييم الجرعات المتصاعدة من العلاج الجيني ABO-101 للمرضى الذين يعانون من MPS IIIB أو Sanfilippo Type B وأمراض الاضطراب الليزوزومي المدمرة والقاتلة النادرة دون علاج معتمد. تتمثل الأهداف الرئيسية لـ Transpher B في تقييم السلامة وتطور النمو العصبي.

في أبريل ، قمنا بتسجيل المريض التاسع في الدراسة ، وهو ثاني مريض يعالج في المجموعة عالية الجرعة رقم 3. لقد شجعتنا البيانات من الفوجتين الأوليين اللتين أظهرتا تحسنًا في العديد من المؤشرات الحيوية الخاصة بالأمراض في المرضى الذين يعانون من MPS IIIB ونظل متفائلين بأن هذه التأثيرات البيولوجية ستترجم إلى نتائج محسنة للمرضى.

في ASGCT ، ستقدم الدكتورة ماريا خوسيه دي كاسترو بيانات المرقم الحيوي ، بما في ذلك انخفاض مستويات CSF من كبريتات الهيباران ، مما يوفر دليلاً واضحًا على تأثير الجهاز العصبي المركزي والمركزي لـ ABO-102. سيكون العرض الكامل متاحًا للتنزيل في 13 مايو.

على غرار برنامج IIIA ، يجري المحققون تقييمات للمتابعة وتقديرات لبعض نقاط النهاية الأخرى افتراضيًا. في الأشهر الأخيرة ، أصبح من الواضح لنا أن اتفاقية ترخيص AAV9 الخاصة بنا مع REGENXBIO لم تعد تتوافق مع متطلبات أعمالنا كما تم التفاوض عليها. لقد انخرطنا في مناقشات بحسن نية مع REGENXBIO لإعادة هيكلة الاتفاقية ، ولكننا لم نتمكن من التوصل إلى اتفاقية مفيدة للطرفين. وخلصنا إلى أن السماح بإنهاء التراخيص كان أفضل طريق إلى الأمام بالنسبة إلى Abeona لبرامجنا ولأصحاب المصلحة. ما زلنا ملتزمين تمامًا ببرامج العلاج الجيني لدينا في متلازمة سانفيليبو ومرض باتن ، ولدينا الآن مرونة مالية أكبر لتطويرها. سنواصل مشاركة التحديثات عند توفرها.

للتطرق لفترة وجيزة إلى وضعنا المالي ، نعتقد أن استخدامنا الحصيف للمراكز النقدية لنا بشكل جيد لضمان استمرارية برامجنا السريرية الرئيسية. لقد عزز طرحنا العام المكتتب في كانون الأول (ديسمبر) بقيمة 103.5 مليون دولار من العائدات الإجمالية وضعنا المالي بشكل كبير وقدم الموارد اللازمة للتنفيذ في برامجنا الرائدة.

قبل أن أنتقل إلى إد كار ، كبير مسؤولي المحاسبة لدينا ، أود أن أشكر الفريق بأكمله في Abeona وكذلك شركائنا والمحققين الذين قاموا لمواجهة التحديات التي نواجهها خلال هذه الأوقات السابقة. تمكننا تفانيهم من مواصلة العمل نحو مهمة إيجاد العلاج للمرضى الذين هم في أمس الحاجة إلى خيارات العلاج.

بهذا ، سأحول المكالمة إلى إد كار ، رئيس قسم المحاسبة. إد؟

————————————————– ——————————

إدوارد ج. كار ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – المسؤول المالي والمدير المالي الرئيسي [4]

————————————————– ——————————

شكرا لك جواو. أود أن أذكر الجميع بأننا قدمنا ​​مؤخرًا النموذج 10-Q ، حيث يمكنك الحصول على جميع التفاصيل المحددة حول نتائجنا المالية. باختصار ، بلغت السيولة النقدية وشبه النقدية والأوراق المالية القابلة للتداول حتى 31 مارس 2020 مبلغ 116 مليون دولار أمريكي مقارنة بـ 129 مليون دولار أمريكي حتى 31 ديسمبر 2019. وكان الانخفاض في النقد البالغ 13 مليون دولار مدفوعًا بنفقات البحث والتطوير عبر برامجنا ، إلى جانب دعم التكاليف الإدارية.

بلغ صافي الخسارة 0.52 دولارًا أمريكيًا للسهم الواحد في الربع الأول من عام 2020 مقارنة بـ 0.39 دولارًا أمريكيًا للسهم الواحد في الفترة المماثلة في عام 2019. وتنتج الزيادة في خسارة السهم بشكل أساسي من رسوم انخفاض القيمة غير النقدية عند إنهاء تراخيص REGENXBIO البالغة 32.9 مليون دولار أمريكي أو 0.36 دولار للسهم. هذا هو ملخص البيانات المالية.

وبهذا ، سأعيدها إلى جواو.

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [5]

————————————————– ——————————

شكرا لك إد. باختصار ، على الرغم من تحديات جائحة COVID-19 ، كان لدينا بداية ممتازة للسنة مع Abeona مع علاج أول مريض في دراستنا التجريبية للمرحلة الثالثة من المرحلة المحورية لـ EB-101 في RDEB. من المهم أن نذكر أنفسنا بأن هذا الإنجاز يعكس نجاح الجهود المتضافرة من قبل فرق التصنيع والجودة والبحوث والسريرية على مدى السنوات العديدة الماضية من العمل الدؤوب.

بالإضافة إلى ذلك ، أظهرت البيانات من برامج العلاج الحالية MPS III أن العلاج باستخدام ABO-102 يحافظ على المهارات الإدراكية العصبية بأمان لدى الأطفال المصابين بـ MPS IIIA.

في موازاة ذلك ، تقدمت برامج MPS IIIB الخاصة بنا إلى مجموعة علاج ثالثة وأظهرت البيانات الأولية من الدراسة أن ABO-101 قام بتحسين المؤشرات الحيوية الخاصة بالمرض بأمان. سيتم جدولة مرضى إضافيين للعلاج في برامج MPS III الخاصة بنا في أقرب وقت ممكن.

مع وجود خط أنابيب قوي مدعوم بعملية تصنيع متكاملة تمامًا بالإضافة إلى ريادة جديدة ، نتطلع إلى الخروج من الوباء في وضع جيد لتنفيذ أهدافنا لعام 2020.

سأقوم الآن بتسليمها إلى عامل التشغيل للأسئلة والأجوبة. شكرا لك.

================================================== ==============================

أسئلة وأجوبة

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [1]

————————————————– ——————————

(تعليمات المشغل) سؤالك الأول هو من موريس Raycroft مع Jefferies.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [2]

————————————————– ——————————

أول واحد فقط على AAV9 ، أليس كذلك؟ هل يمكنك تذكير ماهية انتهاء صلاحية IP وتقديم أي منظور إضافي للآثار المترتبة على الحقوق التي تعود إلى REGENX والاستراتيجيات المحتملة للتسويق؟

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [3]

————————————————– ——————————

كما ذكرت – شكرا موري. كما ذكرت ، نحن ملتزمون تمامًا بتطوير هذه البرامج. كما تعلم ، بالطبع ، ستستمر هذه البرامج في التطوير. في مرحلة ما ، سنستمر في التواصل مع REGENXBIO في المستقبل لمعرفة ما إذا كان بإمكاننا العثور على ترتيب أعمال لهذه التراخيص. كما نعلم ، وبالطبع ، يعتمد هذا على جوانب أخرى ستستمر في التطور ، وتختلف تراخيص AAV9 حسب المنطقة ، وأفضل معرفتنا هي 2024 لأوروبا و 2026 للولايات المتحدة ولكن بالطبع ، يجب أن يكون هذا وأكد مع محامي الملكية الفكرية.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [4]

————————————————– ——————————

فهمتك. ومجرد سؤال سريع على RDEB. أعتقد أنه خارج التأخير COVID-19 لـ RDEB ، ما الذي تحتاج إلى رؤيته لتحديد جرعة المريض رقم 2؟ وتساءل فقط ما إذا تم تنشيط الموقع الثاني على الساحل الشرقي؟

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [5]

————————————————– ——————————

نعم. لذلك لم يتم تفعيل الموقع الثاني فيما يتعلق بـ COVID-19 ، لكننا نواصل التقدم في مفاوضات العقد ومراجعة البروتوكول. لذا سيستأنف ذلك بمجرد أن أعتقد أن الأمور تسير بشكل أفضل في نظام الرعاية الصحية.

وبالمثل بالنسبة لموقع ستانفورد ، فإنهم على استعداد للذهاب بمجرد أن يكون ذلك عمليًا من وجهة نظر لوجستية السفر. غالبًا ما يسافر المرضى إلى الموقع من ولايات أخرى ويشعر المركز الطبي بالراحة عند جلب المرضى غير المرتبطين بالوباء. لذلك ، فهي في الأساس مجرد سلامة أكبر مخصصة للمرضى ، من وجهة السفر وكذلك القدرة على المركز الطبي لتقديم الرعاية لمرضى الدراسة. وبخلاف ذلك ، سنكون جاهزين لتقديم منتج – منتج تجريبي سريري يبدأ في يونيو.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [6]

————————————————– ——————————

فهمتك. لذا فهم راضون عما يرونه مع المريض الأول. وإذا كان المرضى آمنين للقدوم وسط مشكلات COVID-19 ، فإنهم سيجرون ذلك المريض الثاني بعد ذلك.

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [7]

————————————————– ——————————

صيح. لقد كنا مستعدين لولا COVID-19. بالطبع ، لا يمكنني إعادة كتابة التاريخ ، لكن المريض الثاني كان سيُعالج الآن.

————————————————– ——————————

موريس توماس رايكروفت ، شركة Jefferies LLC ، قسم الأبحاث – محلل للأسهم [8]

————————————————– ——————————

فهمتك. حسنا. ثم يسلط بيانك الصحفي الضوء على أن لديك متابعة لمدة 18 شهرًا إلى عامين في مرضى MPS الأصغر سنًا. هل تتساءل فقط عن مقدار المتابعة (غير مسموع) التي يجب رؤيتها لتكون مقتنعة بأن المرضى يستفيدون من العلاج الجيني؟ وهل يمكنك التعليق على مقدار المتابعة التي سنراها في ASGCT لهؤلاء المرضى؟

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [9]

————————————————– ——————————

نعم. لذلك سؤالان منفصلان. لذلك من حيث المتابعة ، تتطلب التقييمات المعرفية رؤية المرضى في العيادة للتقييم. لذا نظرًا لأن المرضى لم يعودوا للمتابعة المنتظمة – تتم متابعتهم فعليًا لأغراض السلامة ، ويمكن إجراء بعض نقاط النهاية عن بُعد. ولكن بالنسبة للإدراك ، لم نقم بتحديث البيانات حتى الآن ، وسنقوم بمجرد عودة المرضى إلى العيادة. سيكون الكثير من التحديثات على الاستجابة المستمرة في المؤشرات الحيوية ، بما في ذلك بعض البيانات الجديدة والحد من ganglioside.

أما حجم التأثير ومدة المتابعة فتعتمد قليلاً على عمر المريض. إذا كنت ستعالج مريضًا في وقت مبكر جدًا من العمر ، في عمر سنتين ، فقد لا يزالون – حتى إذا كانوا يستجيبون للعلاج ، فقد لا يزالون غير متمايزين تمامًا عن التاريخ الطبيعي للتقدم ، ويرجع ذلك جزئيًا إلى عام يميل مرضى السن الذين يعانون من Sanfilippo إلى الحصول على تطور لا يمكن تمييزه إلى حد معقول في وقت مبكر من الحياة. ولكن بمجرد مرور سنتهم الثانية – السنة الثالثة ، يبدأون في إظهار مزيد من التأخير الواضح في الهضبة العامة قبل سن الثالثة. لذا إذا أضفت ، سنتان ، إلى طفل عمره عام واحد ، في الوقت الذي 3 سنوات يبقون فيها على المسار الصحيح مع تطورهم المعرفي العصبي. في ذلك الوقت ، سنصبح واضحًا تمامًا أن لديهم مسارًا مختلفًا عن طفل لديه MPS III لم يعالج.

وأعتقد أن KOLs تتبع نفس الفكرة. بالطبع ، ليس نوعًا من الصيغة هنا ، ولكن إذا استمر تقدم التطور المعرفي في تتبع 3 سنوات الماضية ، فهذا ليس شيئًا يمكن رؤيته لدى الأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو. وسنواصل متابعة هؤلاء المرضى … نعم. فقط للإجابة على سؤالك السابق ، سيأتي هؤلاء المرضى – سيأتي المرضى الذين خضعوا لـ 18 شهرًا بعد العلاج لمتابعة لمدة عامين في الأشهر القادمة. والمريض الذي كان لديه نقطة بيانات لمدة عامين سيستمر في المتابعة ربما يأتي لقراءة بيانات 2.5 سنة في وقت لاحق من هذا العام. لذلك يجب أن يكون لدينا تحديثات بافتراض استئناف العمليات بشكل معقول قريبًا.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [10]

————————————————– ——————————

سؤالك التالي من Kennen MacKay مع RBC Capital Markets.

————————————————– ——————————

Kennen B. MacKay ، RBC Capital Markets ، قسم الأبحاث – MD والرئيس المشارك لأبحاث التكنولوجيا الحيوية الأمريكية [11]

————————————————– ——————————

نعم. ربما مجرد العودة إلى MPS IIIA. أتساءل نوع ما ترى أنه أهم إشارات الفعالية في بيانات العالم التي تم تقديمها مؤخرًا. وحقاً ، ما الذي يجب أن نركز عليه في ASGCT ، خاصة فيما يتعلق بأحدث مجموعة من المرضى الأصغر سنًا ليتم علاجهم هناك؟ هل سيكون لدينا ما يكفي من المتابعة للحصول على أي منظور حقيقي حول التطور المعرفي العصبي هناك؟

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [12]

————————————————– ——————————

البيانات المعرفية العصبية – كينن ، شكراً على سؤالك. البيانات المعرفية العصبية المقدمة في العالم هي نفسها التي لدينا للبيانات المعرفية العصبية التي يتم تقديمها في ASGCT ، إلى حد كبير ، جزئيًا لأننا لم نتمكن من تقييم هؤلاء المرضى في العيادة. لذا ، يجب أن يقوم أخصائيو علم الأعصاب في الحياة الواقعية بمقاييس Bayley و Mullen للتفاعل مع المريض وما إلى ذلك. لذلك لن يتم تحديث هذا. ما يتم تحديثه ، بالطبع ، هو بيانات السلامة الأطول ، وبيانات الواسمات الحيوية الأطول ، بما في ذلك التخفيضات الكبيرة في مستويات CSF من كبريتات الهيباران ، والتي هي الركيزة الرئيسية للإنزيم المعيب في الأطفال الليزوزومات مع MPS IIIA.

وتظهر هذه البيانات بشكل أساسي أن تأثير هذا المنتج قد ظل مستدامًا بمرور الوقت ، وهو أمر مهم ومتانة. كما أننا نضيف نقاط بيانات إضافية ومجموعات بيانات عن قياس العُصابات. هذه أيضًا جزيئات داخل الخلايا يعتقد أنها تنكس الدماغ – فهي موجودة أيضًا في الجسم ، ولكن في السائل الدماغي الشوكي تشير بشكل أساسي إلى تلف الدماغ. لذا فقد تم تقليل هذه العُقيدات ، وقد تم وصف ذلك في الأدبيات التي يُعتقد أنها تكسب أيضًا انخفاضًا في أمراض الأعصاب بعد علاج ABO-102. إذن هذه البيانات جديدة.

————————————————– ——————————

المشغل أو العامل [13]

————————————————– ——————————

سؤالك التالي من Mani Foroohar مع SVB Leerink.

————————————————– ——————————

ماني فوروهر ، SVB Leerink LLC ، قسم الأبحاث – دكتوراه في الطب الوراثي ومحلل أبحاث أول [14]

————————————————– ——————————

لذا عندما نفكر في – ما كان يمكن أن يكون 28 مليون دولار للتدفق النقدي هذا العام فيما يتعلق بترخيص AAV9 ، كيف يجب أن نفكر في ذلك من حيث التفكير في قوة الميزانية العمومية للشركة ، وموقف التدفقات النقدية؟ هل هذا – هل يجب أن نفكر في الخط الزمني لذلك التغيير؟ هل يجب أن نفكر في احتمال التغيير؟ وهل يمكنك التعليق قليلاً على حالة المفاوضات ، إن وجدت ، مع REGENX؟ أو هل يجب أن نفكر في هذا على أنه عقد منتهي (غير مسموع) في هذه المرحلة؟

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [15]

————————————————– ——————————

لذا – وسأسمح لـ Ed chime بالدخول لاحقًا أيضًا. فيما يتعلق بـ – كما تعلم ، نحن لا نقدم توجيهات ، لكننا أعلنا سابقًا ، ويظل هذا صحيحًا أن لدينا نقدًا جيدًا حتى عام 2021. ونتوقع أن يستمر النقد و 2 معالم مهمة للشركة ، بما في ذلك الانتهاء من التسجيل في برنامج EB-101. بالطبع ، تتأخر الخطوط الزمنية قليلاً نظرًا لانقطاعات COVID. ولكن بخلاف ذلك ، لا يزال هذا صحيحًا من حيث إكمال التسجيل.

لذلك نحن لا نزال في وضع نقدي قوي. لقد تمكنا من التركيز بسرعة على الأنشطة الأساسية خلال COVID-19 للحفاظ على النقود بالفعل مع إبقاء برامجنا جاهزة لاستئناف بأقصى سرعة في أقرب وقت ممكن. لذا ، بهذا المعنى ، أعتقد أننا تمكنا من التنقل نوعًا ما في حالة عدم اليقين هنا على مدار الأشهر العديدة الماضية بشكل فعال.

بالنسبة لمفاوضاتنا مع REGENX ، من الواضح أننا لا نستطيع التعليق على المستقبل. ولكن ، بالطبع ، شاركنا في مفاوضات بحسن نية مع REGENX. وهذه ، بطبيعة الحال ، مسألة عمل سنستمر في معالجتها في المستقبل.

————————————————– ——————————

ماني فوروهر ، SVB Leerink LLC ، قسم الأبحاث – دكتوراه في الطب الوراثي ومحلل أبحاث أول [16]

————————————————– ——————————

عظيم. كمتابعة ، أبلغت عن رسوم انخفاض القيمة غير النقدية ، إلى حد كبير مجرد ممارسة محاسبية لقيمة هذا الترخيص في ميزانيتك العمومية ، وقد ذكرت أن ذلك قد خضع لاختبار محاسبة متكرر كما هو متوقع. هل يمكنك مساعدتي في فهم ما يتم اختباره بالضبط؟ هل هي قيمة الترخيص لهذا IP؟ هل ينعكس على تقييم بعض المقاييس المحاسبية فيما يتعلق بالقيمة المستقبلية للتدفقات النقدية ، واحتمال دعم الملكية الفكرية ، ومتانة الملكية الفكرية؟ ما الذي تم اختباره وضعفه بالضبط؟

————————————————– ——————————

جواو سيفرت ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير ، الرئيس الطبي والمدير الطبي [17]

————————————————– ——————————

نعم. إنه سؤال جيد. وأعتقد أن إد كار سيكون جاهزًا للإجابة.

————————————————– ——————————

إدوارد ج. كار ، شركة Abeona Therapeutics Inc. – المسؤول المالي والمدير المالي الرئيسي [18]

————————————————– ——————————

(غير مسموع) الميزانية العمومية. لذا نعم ، إنها ممارسة محاسبية. القيمة في ذلك الوقت ، والتي ستكون – هل تعتقد أن أساس التكلفة التاريخية كان المدفوعات المضمونة ، والتي كانت 40 مليون دولار. لذلك قمنا بتعليق أصل غير ملموس في ميزانيتنا العمومية ، والذي تم إطفاءه على أساس ما نراه على أنه الحياة المتوقعة بشكل معقول ، والتي كانت في مكان ما حوالي 8 سنوات. لذا فإن الاختبار ببساطة يقارن تلك القيمة ، قيمة التكلفة التاريخية بما ستكون عليه القيمة الحالية. والترخيص الذي تم إنهائه ليس له قيمة في الوقت الحالي. لذا فهي بسيطة جدًا ، في الواقع. إنها فقط القيمة – القيمة الكاملة التي كانت – القيمة المطفأة التي تم تركها في الميزانية العمومية تحتاج إلى تسجيلها كرسوم انخفاض القيمة غير النقدية من خلال الأرباح والخسائر.

هل هذا يساعد؟

————————————————– ——————————

ماني فوروهر ، SVB Leerink LLC ، قسم الأبحاث – دكتوراه في الطب الوراثي ومحلل أبحاث أول [19]

————————————————– ——————————

نعم. وأفترض أن هذا الضعف غير النقدي ينتقل بعد ذلك إلى NOLs للاستخدام في المستقبل.

————————————————– ——————————

Edward G. Carr, Abeona Therapeutics Inc. – CAO & Principal Financial Officer [20]

——————————————————————————–

أكيد. Sure, yes. نعم.

——————————————————————————–

Operator [21]

——————————————————————————–

I’m showing no further questions at this time. I would now like to turn the conference back to Greg Gin for closing remarks.

——————————————————————————–

Greg Gin, [22]

——————————————————————————–

Thank you, operator. Before I turn the call back to João for any closing remarks, I just want to apologize to all of our participants today for the delay to the start of today’s call and the technical challenges. I would like to note that the call was recorded, so a replay and archived webcast will be available on the Events page of our website. João, any closing remarks?

——————————————————————————–

João Siffert, Abeona Therapeutics Inc. – CEO, Head of Research & Development, Chief Medical Officer & Director [23]

——————————————————————————–

نعم. Just thank you, everyone. Again, apologies for the technical glitches, and thank you for joining us today for the earnings call. And be safe, everyone.